阿巴西普（Abatacept）在难治性幼年型皮肌炎中显示出希望！

　　一项小型研究表明，一些难治性幼年型皮肌炎（JDM）患者似乎对阿巴西普有反应。

　　这项为期24周的研究包括10名年龄至少为7岁且疾病活动度为中度的儿科患者。研究人员评估了国际肌炎评估和临床研究小组（IMACS）的改善定义（DOI）作为主要终点。次要终点包括安全性、IMACS和儿科风湿病国际试验组织（PRINTO）的核心集活动措施（CSM）的变化，以及JDM的ACR-EULAR反应标准。

　　还对全血RNA进行了大腿磁共振成像（MRI）和干扰素基因评分（IFNGS）。

　　DOI在第12周时出现在5名患者中，在第24周时出现在9名患者中。在这9名患者中，根据使用IMACSCSM的ACR-EULAR反应标准，2名患者有轻微改善，4名患者有中度改善，3名患者有重大改善。在第12周和第24周时，除肌酶外，所有CSM均较基线有所改善。

　　第24周时，每日皮质类固醇剂量从基线时的平均16.7毫克下降到10.2毫克（p=0.002），平均MRI肌肉水肿评分从基线时的5.3下降到2.3（p=0.01），6名患者有下降趋势IFNGS和半乳糖凝集素9。

　　值得注意的是，IFNGS、IP-10、galectin-9和IL-2的减少与疾病活动度和MRI肌肉水肿的改善有关。

　　有11例2级或3级治疗突发不良反应事件。

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