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苏格兰药物联合会获得解决X连锁低磷酸盐血症的治疗方法——Crysvita（burosumab）时间：2023-02-16 X连锁低磷酸盐血症（XLH）是一种罕见的终身遗传病，会导致骨骼、肌肉和关节异常。苏格兰药物联合会（SMC）已经获得第一个解决XLH根本原因的治疗方法。 Crysvita（burosumab）将通过超孤儿途径提供，这将允许符合条件的有症状XLH的成年人获得治疗。
XLH患者的遗传缺陷会导致磷酸盐水平长期偏低，磷酸盐是维持身体能量水平和肌肉功能以及形成健康骨骼和牙齿所需的关键矿物质。XLH通常出现在儿童早期，导致弓形腿、发育迟缓以及骨骼和关节疼痛。患有这种疾病的成年人继续经历广泛的逐渐衰弱的骨骼、关节和肌肉症状，影响身体的大部分区域，导致疼痛、僵硬和疲劳，严重限制身体功能和活动能力。虽然XLH无法治愈，但旨在帮助将磷酸盐恢复到体内正常水平的疗法可能有助于改善该疾病的症状。 SMC的初步评估得到了3期研究数据的支持，在该研究中，在24周的治疗期间，Crysvita治疗组的平均血清磷酸盐浓度高于正常下限的患者明显多于安慰剂组。 “海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，请咨询海得康医学顾问：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。
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