Nirogacestat治疗成人硬纤维瘤的新药申请获FDA优先审评

　　2023年2月，美国FDA已经接受了公司关于nirogacestat的新药申请（NDA），nirogacestat是一种在研伽马分泌酶抑制剂，用于治疗成人硬纤维瘤。

　　FDA授予nirogacestat快速通道和突破性治疗指定，用于治疗患有进行性、不可切除、复发或难治性硬纤维瘤或深部纤维瘤病的成年患者。Nirogacestat还获得了FDA的孤儿药物指定，用于治疗硬纤维瘤。

　　关于硬纤维瘤

　　硬纤维瘤是一种软组织肿瘤。虽然硬纤维瘤不会转移，但复发率高。有时称为侵袭性纤维瘤病或硬纤维瘤病，这些软组织肿瘤可能很严重，使人虚弱，并且在极少数情况下，当重要结构受到影响时，它们可能会危及生命。硬纤维瘤最常见于20至44岁的患者，女性患病率高出两到三倍。

　　关于Nirogacestat

　　Nirogacestat是一种口服、选择性、小分子γ分泌酶抑制剂，处于硬纤维瘤的3期临床开发和卵巢颗粒细胞瘤的2期临床开发中。Nirogacestat是一种研究药物，其安全性和有效性尚未确定。

　　Nirogacestat已获得美国FDA）指定用于治疗硬纤维瘤和欧盟委员会指定用于治疗软组织肉瘤的孤儿药。FDA还授予快速通道和突破性治疗资格，用于治疗患有进行性、不可切除、复发性或难治性硬纤维瘤或深部纤维瘤病的成年患者。

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