用于硬纤维瘤的γ-分泌酶抑制剂Nirogacestat的效果和安全性！

　　硬纤维瘤是一种罕见的、局部侵袭性、高度复发的软组织肿瘤，未经批准的治疗方法。

　　根据实体瘤反应评估标准1.1版，对患有进展性硬纤维瘤的成人进行了nirogacestat的3期国际、双盲、随机、安慰剂对照试验。患者以1:1的比例被分配接受口服γ-分泌酶抑制剂nirogacestat（150毫克）或安慰剂，每天两次。主要终点是无进展生存期。

　　从2019年5月-2020年8月，共有70名患者被分配接受nirogacestat，72名患者接受安慰剂。与安慰剂相比，Nirogacestat具有显着的无进展生存期获益（疾病进展或死亡的风险比，0.29；95％置信区间，0.15至0.55；P＜0.001）；2年时无事件发生的可能性在nirogacestat组为76％，在安慰剂组为44％。无进展生存期的组间差异在预先指定的亚组中是一致的。nirogacestat组有客观反应的患者百分比显着高于安慰剂组（41％对8％；P＜0.001），中位反应时间分别为5.6个月和11.1个月；完全缓解患者的百分比分别为7％和0％。

　　nirogacestat的常见不良事件包括腹泻、恶心、疲劳、低磷血症和斑丘疹；95％的不良事件为1级或2级。在接受nirogacestat的育龄女性中，36名女性中有27名（75％）出现与卵巢功能障碍一致的不良事件，其中20名女性（74％）得到解决。

　　Nirogacestat与进展性硬纤维瘤成人的无进展生存期、客观反应、疼痛、症状负担、身体功能、角色功能和健康相关生活质量方面的显着益处相关。nirogacestat的不良事件很常见，但大多是低级别的。

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