Joenja（leniolisib）用于治疗活化的磷酸肌醇3-激酶三角洲综合征，效果和安全性如何？

　　美国FDA已批准Joenja®（leniolisib）用于治疗12岁及以上成人和儿童患者的活化磷酸肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）综合征（APDS）。Joenja®是一种口服选择性PI3Kδ抑制剂，是美国第一个也是唯一一个批准用于治疗APDS的药物，APDS是一种罕见的进行性原发性免疫缺陷病。

　　FDA评估了Joenja®的新药申请（NDA），并根据多国、三盲、安慰剂对照、随机II/III期临床试验的结果批准了该药物，该试验评估了年龄在≥12岁的31名诊断为APDS的患者疗效和安全性。作为申请的一部分，还提交了一项长期、开放标签扩展临床试验的数据，其中38名患者接受了Joenja®治疗，中位时间为2年。

　　对31名≥12岁APDS患者进行的为期12周的随机、安慰剂对照研究的结果证明了Joenja®70mg每天两次的临床疗效优于安慰剂，并且在评估淋巴细胞增殖改善的共同主要终点方面具有显着意义通过减少淋巴结大小和增加幼稚B细胞，分别反映了对这些患者免疫失调和免疫表型正常化的影响。Joenja®和安慰剂之间淋巴结大小的调整平均变化（95％CI）为-0.25（–0.38,-0.12;P=0.0006;N=26），幼稚B细胞百分比为37.30（24.06,50.54;P=0.0002；N=13）。

　　临床试验中最常见的不良反应（发生率＞10％）是头痛、鼻窦炎和特应性皮炎。

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　　【友情提示：本文仅作为参考意见，具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。】