菲图西兰Qfitlia：首款siRNA疗法，有无抑制物均可使用

　　菲图西兰（Fitusiran，商品名：Qfitlia）是赛诺菲旗下Genzyme公司基于Alnylam制药ESC-GalNAc偶联技术开发的全球首款靶向抗凝血酶（AT）的siRNA疗法，2025年3月28日获美国FDA批准，2025年12月获中国NMPA批准上市，用于12岁及以上重型A/B型血友病患者常规预防治疗，无论有无凝血因子抑制物均可使用。

　　菲图西兰的作用机制为siRNA介导的抗凝血酶基因沉默，通过靶向降解肝脏中编码抗凝血酶的mRNA，降低体内抗凝血酶水平，恢复血友病患者的止血平衡，无需依赖凝血因子VIII（FVIII）或IX（FIX）。血友病A/B患者因FVIII/FIX缺乏，凝血酶生成不足，导致出血倾向；抗凝血酶为体内主要凝血抑制物，菲图西兰通过降低抗凝血酶，减少凝血抑制，代偿凝血因子缺乏，实现止血，该机制不依赖外源性凝血因子，因此有无抑制物均有效。

　　菲图西兰的获批适应症明确，中国NMPA批准用于12岁及以上儿童和成人重型血友病A（FVIII＜1%）或血友病B（FIX＜1%）患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作频率，适用人群包括：存在或不存在FVIII抑制物的重型血友病A患者；存在或不存在FIX抑制物的重型血友病B患者。FDA批准适应症与中国一致，为12岁及以上血友病A/B患者，有无抑制物均可使用，是全球首个同时覆盖有/无抑制物血友病患者的siRNA疗法。

　　核心疗效数据来自全球III期ATLAS-INH（有抑制物）及ATLAS-PPX（无抑制物）临床试验，结果发表于《新英格兰医学杂志》，客观可追溯。ATLAS-INH研究纳入152例12岁及以上有抑制物的重型血友病A/B患者，菲图西兰组年化出血率（ABR）为0.7，对照组（旁路制剂预防）为10.9，出血风险降低94%；85%患者无自发性出血，78%患者无关节出血。ATLAS-PPX研究纳入245例无抑制物的重型血友病A/B患者，菲图西兰组ABR为0.3，对照组（因子替代预防）为5.1，出血风险降低92%；92%患者无自发性出血，88%患者无关节出血。关键次要终点显示，菲图西兰治疗后抗凝血酶水平平均降低70%-80%，凝血酶生成能力显著提升，止血平衡有效恢复。

　　用药方案与便捷性数据来自FDA药品说明书及中国获批文件，菲图西兰为皮下注射制剂，规格30mg/0.5mL，预充式注射笔，可居家使用。推荐剂量为每月1次，每次30mg，皮下注射（腹部、大腿或上臂），无需考虑体重；长期维持治疗可延长至每2个月1次，每年最少仅需6次注射，显著优于传统疗法（每周2-3次注射），大幅提升患者依从性。

　　安全性数据来自临床试验及官方说明书，菲图西兰整体耐受性良好，不良反应多为轻度至中度，发生率＜5%。常见不良反应包括病毒感染、呼吸道感染、鼻咽炎、转氨酶轻度升高（发生率10%-15%，多为1-2级，无需停药）、注射部位反应（红肿、疼痛，发生率＜5%）。严重不良反应罕见，包括严重过敏反应（发生率＜0.1%）、严重肝功能损伤（发生率＜1%）、血栓事件（发生率＜0.5%），主要发生于合并血栓高风险因素患者，用药期间需监测肝功能、凝血功能及血栓标志物。

　　菲图西兰在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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