Sohonos (palovarotene)作为治疗罕见骨病的首个药物树立了里程碑

美国食品药品监督管理局(FDA)已批准益普生开创性的Sohonos (palovarotene)胶囊用于治疗渐进性骨化性纤维发育不良(FOP)，这是一种极其罕见的骨病。

这一批准标志着一个重要的里程碑，因为Sohonos成为FOP患者的唯一治疗方法，FOP会导致异常的骨生长。据估计，FOP影响了美国大约400人和全世界大约900人的生活。

Sohonos用于8岁及以上女性成人和儿童患者，以及10岁及以上患有FOP的男性患者。Sohonos中的活性成分帕罗伐汀是视黄酸受体γ的激动剂，视黄酸受体γ存在于参与骨形成的细胞中。这种附着通过减少新的异常骨生长的形成来阻止遗传疾病的发展。

Palovarotene用于治疗某种罕见的遗传问题(进行性骨化纤维发育不良-FOP).它通过减少由FOP引起的肌肉和肌腱中的骨形成来发挥作用。它属于一类被称为类视色素的药物，

在FOP患者中，异常骨形成，包括异养骨化(HO)，是由骨形态发生蛋白(BMP)I型受体ALK2 (ACVR1)的功能获得性突变驱动的。帕洛伐汀是一种口服生物可利用的视黄酸受体激动剂，对RAR的γ亚型具有特殊的选择性。通过与RARγ结合，Palovarotene通过抑制SMAD1/5/8的磷酸化来减少BMP/ALK2下游信号通路，从而减少ALK2/SMAD依赖性软骨形成和骨细胞分化，导致软骨内骨形成减少。

该药物被证明可以减少新的异常骨生长的形成，这种新的异常骨生长被称为异位骨化(HO)，它会导致虚弱的行动能力挑战，并对FOP患者的生活产生毁灭性的影响。

进行性骨化性纤维发育不良是一种罕见的结缔组织疾病，其中结缔组织，如肌肉、肌腱和韧带，会自发或在组织受损的情况下转变为骨组织。这种新形成的骨骼被称为异位骨化，最终会导致关节永久融合，并逐渐限制人的活动能力，缩短预期寿命。FOP是由I型激活素A受体(ACVR1)基因突变引起的，该基因负责骨骼系统的发育和修复。

Sohonos通过连接视黄酸受体(γ)来启动减少骨形成的过程，从而改善FOP的症状。它是一种视黄酸受体(γ)激动剂，属于一类称为视黄酸的药物。

Sohonos于2023年8月16日成为FDA批准的第一种用于FOP的药物。批准基于III期MOVE试验的阳性结果，这是一项针对成人和儿童FOP患者的多中心开放性试验。Sohonos减少了54%的新骨生长量。

FOP是一种极其罕见的疾病，估计每200万人中就有一人发生。FOP患者的平均预期寿命为56岁，这是一种严重且经常被误诊的疾病。早期检测可以显著提高FOP患者的寿命和生活质量。索霍诺斯是第一个也是唯一一个被批准的药物，为那些与疾病作斗争的人带来了希望。

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