加拿大卫生部批准益普生的Sohonos (palovarotene)作为首个获得批准的进行性骨化性纤维发育不良治疗药物

益普生宣布加拿大卫生部批准Sohonos (palovarotene)，这是一种口服选择性视黄酸受体γ(rarγ)激动剂，用于减少异位骨化，女性为8岁及以上，男性为10岁及以上，患有进行性骨化纤维发育不良(FOP)。Sohonos 被批准用于治疗FOP患者的慢性用药和突发用药。这一决定标志着Sohonos 首次获得全球认可。

FOP的特征是在正常骨骼系统外形成新骨，如在软结缔组织中，这一过程称为异位骨化，之前可能会有疼痛的软组织肿胀或“突发”突发事件是常见的，是新骨形成的重要因素，然而，骨也可以在没有突发事件的情况下形成。一旦形成，它是不可逆的，并导致丧失流动性和缩短预期寿命。这是一种极其罕见的遗传疾病，估计患病率为每百万人中1.36人；然而，确诊病例的数量因国家而异。

作为对FOP和罕见病社区持续承诺的一部分，益普生计划于2022年在美国H1提交申请，并正在与全球其他监管机构进行讨论。

Sohonos 是一种口服的选择性RARγ激动剂，用于治疗极度罕见的遗传性疾病FOP患者。它是与人类出生缺陷有关的类视黄醇类药物的一员。由于存在致畸风险，索霍诺斯不得用于怀孕或打算怀孕的患者。为了最大限度地减少胎儿暴露，索霍诺斯只有在满足所有妊娠预防条件的情况下才能使用。索霍诺斯已被证明在患有FOP的成长中的儿童中引起过早的physeal闭合；建议定期监测。

加拿大是世界上第一个批准使用Sohonos (palovarotene)治疗患有进行性骨化性纤维发育不良(FOP)的成人和儿童异位骨化(HO)的国家，这是一种使人虚弱、极其罕见且通常致命的疾病。这Pacifici实验室费城儿童医院发现并发展了这种疗法。Sohonos 是一种由制药公司益普生生产的类视黄醇激动剂药物，被批准用于8岁及以上的女性和10岁及以上的男性。

HO是在异常解剖位置—骨骼外部，形成多余的骨骼组织，由FOP患者的基因突变引起。在这些儿童中，从2或3岁开始，HO开始通过上身，然后沿着躯干和四肢发展，自发形成或在局部炎症后形成。一旦骨形成，它是不可逆的，并导致丧失活动能力，严重的健康并发症和预期寿命缩短。

FOP显示了这种调节机制软骨和骨形成。在证明了一种称为R667或Sohonos 的类视黄醇激动剂药物能够抑制FOP动物模型中HO的形成并且具有可耐受的副作用后Sohonos 也阻断了携带人类致病突变FOP的动物体内的HO。随后进行了临床试验，包括MOVE试验的阳性结果，这是首次在FOP中进行的全球多中心III期试验。试验结果表明，接受帕洛伐他汀治疗的参与者的平均年新增HO量减少了62%。

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