Sohonos (palovarotene)的象征性成功，首次在极其罕见的疾病中获得批准

FOP，是一种遗传性结缔组织疾病，其通过在通常不存在骨的身体区域(异位骨化)中骨的异常形成来表现，包括韧带、肌腱和骨骼肌。具体来说，这种情况会引发身体的骨骼肌和柔软的结缔组织转化为骨骼，逐渐导致关节固定不动，使运动变得困难甚至不可行。

FOP是一种极其罕见的疾病，估计每200万人中就有一人发生。FOP患者的平均预期寿命为56岁，这是一种严重且经常被误诊的疾病。早期检测可以显著提高FOP患者的寿命和生活质量。

Sohonos (palovarotene)是第一个也是唯一一个被批准的药物，为那些与疾病作斗争的人带来了希望。

Sohonos是一种对视黄酸受体的γ亚型具有特定选择性的口服药物，视黄酸受体是视黄酸信号通路中骨骼发育和异位骨的重要调节剂。该药物旨在介导类视黄醇信号通路中受体、生长因子和蛋白质之间的相互作用，以减少FOP中新的异常骨形成。Sohonos的推荐剂量包括5 mg的长期每日剂量(或14岁以下儿科患者的体重当量)，可根据突发症状进行调整/增加。在美国，符合条件的患者可以立即开出Sohonos。

法国制药商益普生最终获得了加拿大的批准，这标志着新型RARγ激动剂帕洛罗替尼的艰难开发过程中的一个里程碑，该疗法将在加拿大以Sohonos品牌上市。

该决定标志着首次批准进行性骨化性纤维发育不良(FOP)，一种罕见的遗传疾病。

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