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Sohonos (palovarotene)是一种进行性骨化性纤维发育不良的研究性治疗药物

时间:2023-09-27     作者:海得康医学编辑刘晓曦【原创】   阅读

Sohonos (palovarotene)是一种用于减少进行性骨化性纤维发育不良(FOP)患者新的异常骨形成(异位骨化)的研究性治疗。帕洛罗替尼有可能成为一种创新疗法,减少新的异常骨形成,从而减缓FOP的进展。

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FOP是一种极其罕见的疾病,它会在肌肉、肌腱和韧带等软组织和结缔组织中导致永久和持续的骨形成,也称为异位骨化或HO。随着时间的推移,骨在关节和身体的其他部位不断累积,并伴随着突发事件,导致骨快速形成,FOP严重限制了活动能力和功能。FOP影响了美国不到400人和全球900人的生活。由于骨形成异常,在童年和成年早期,患有FOP的人可能会失去活动其颈部、背部、肩部、胸部、腿部和手臂关节的永久能力。在没有疾病缓解治疗的情况下,姑息治疗是唯一的治疗选择,平均预期寿命为56岁,由于胸腔周围的骨形成导致呼吸问题和心肺衰竭而导致过早死亡。

Sohonos是一种对视黄酸受体的γ亚型具有特定选择性的口服药物,视黄酸受体是视黄酸信号通路中骨骼发育和异位骨的重要调节剂。该药物旨在介导类视黄醇信号通路中受体、生长因子和蛋白质之间的相互作用,以减少FOP中新的异常骨形成。

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