里夫洛萨（Rivfloza）是什么药？

里夫洛萨（Rivfloza）是一种新型处方药，是LDHA指导的小干扰RNA。用于降低9岁及以上儿童和1型原发性高草酸尿症(PH1)且肾功能相对保留的成人的尿草酸盐水平。是一种皮下注射药物，每月一次，剂量一般由医生根据患者体重计算。在临床试验中使用里夫洛萨最常见的副作用是注射部位反应。

里夫洛萨可降低9岁及以上儿童和1型原发性高草酸尿症(PH1)且肾功能相对保留(如eGFR ≥ 30 mL/min/1.73 m2)的成人的尿草酸盐水平。

里夫洛萨是一种双链siRNA，与GalNAc氨基糖残基共轭。皮下给药后，GalNAc结合的糖与去唾液酸糖蛋白受体(ASGPR)结合，将奈达西仑递送至肝细胞。奈多司兰通过RNA干扰降解肝细胞中的LDHA信使核糖核酸(mRNA)来降低肝乳酸脱氢酶(LDH)的水平。奈达司兰降低肝脏LDH减少了肝脏产生的草酸盐，从而降低了随后的草酸盐负荷。

FDA对里夫洛萨的批准是基于关键的2期PHYOX2临床试验的结果和正在进行的3期PHYOX3扩展研究的中期数据。 PHYOX2符合其主要终点，表明接受里夫洛萨治疗的患者从第90天到第180天的24小时尿草酸盐(Uox)排泄量与基线相比显著减少。使用曲线下面积(AUC)分析测量24小时Uox相对于基线的百分比变化。AUC24小时Uox的组间差异的最小二乘(LS)均值为4976，这在里夫洛萨组和安慰剂组之间在90天内具有显著性。PHYOX3扩展研究的中期结果显示，在接受里夫洛萨额外6个月治疗的13名PH1患者中，24小时Uox排泄量保持减少。

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