UCB宣布批准RYSTIGG和ZILBRYSQ在日本用于治疗成人全身性重症肌无力患者

全球生物制药公司UCB9月25日宣布，日本厚生劳动省(MHLW)已批准RYSTIGGO®(罗扎诺利珠单抗)1对于ZILBRYSQ，用于治疗成年患者的全身性重症肌无力(gMG)(仅适用于对类固醇或其他免疫抑制剂反应不佳的患者)。

日本是世界上第一个同时批准rozanolixizumab和Zilbrysq的国家。这意味着日本医生和他们的患者将首次从一家公司选择两种新的靶向治疗方法来治疗gMG，提供独特的选择性和多功能性。

公告标志着Zilbrysq在全球范围内首次获得批准，这是第一个每天一次皮下注射(SC)的补体成分5靶向肽抑制剂(C5抑制剂)，也是唯一一个用于AChR抗体阳性gMG成年患者自我给药的gMG靶向疗法。2023年9月，欧洲药品管理局(EMA)的人用医药产品委员会(CHMP)发布了一项积极的意见，建议在欧盟(EU)授予齐卢考普的上市许可，作为抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成年患者治疗全身性重症肌无力(gMG)的标准治疗的一项补充。根据欧洲药品管理局的标准审查时间表，欧盟的最终批准决定预计将在今年年底前做出。

作为一种C5抑制剂，通过其靶向双重作用机制抑制补体介导的神经肌肉接头损伤。自我注射SC的好处包括减少往返医院的时间、减少对工作义务的干扰以及增加独立性。与单克隆抗体C5抑制剂不同，作为一种肽，齐洛普可与静脉注射免疫球蛋白和血浆置换同时使用，无需补充剂量。

日本MHLW批准Zilbrysq单抗用于治疗成人全身性重症肌无力(仅用于对类固醇或其他免疫抑制剂反应不佳的患者)是这种药物在全球范围内的第二次批准，继美国食品药品监督管理局(FDA)于2023年6月批准用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)或抗肌肉特异性酪氨酸激酶(MuSK)抗体阳性的成年患者的gMG。6皮下输注的罗扎诺利珠单抗注射液是一种人源化IgG4单克隆抗体，它与新生儿Fc受体(FcRn)结合，导致循环IgG减少。

日本批准Zilbrysq治疗成人全身性重症肌无力(gMG )(仅适用于对类固醇或其他免疫抑制剂反应不佳的患者),其安全性和有效性数据来自发表于的3期RAISE研究(NCT04115293)柳叶刀神经学2023年5月。

RAISE研究的主要终点是重症肌无力日常生活活动(MG-ADL)评分从基线到第12周的变化。4MG-ADL是一种测量工具，用于评估gMG对通常受gMG影响的8种体征或症状的日常功能的影响。这些活动包括呼吸、说话、吞咽和自主站立。每一项都按4分制进行评估，其中0分代表正常功能，3分代表丧失执行该功能的能力。总分从0到24分不等，分数越高表明损伤越严重。

与安慰剂相比，MGC从基线到第12周的变化具有临床意义和统计显著性。与安慰剂相比，从基线到第12周MG-QoL 15r的变化也具有统计学意义。此外，疲劳的改善被视为一个探索性终点。神经生活质量简易疲劳量表从基线到第12周的变化是一个探索性终点，因此，p值是名义上的，不是多重性控制的。

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