FDA批准Zilbrysq治疗全身型重症肌无力

ZILBRYSQ是首个每天一次的皮下靶向补体成分肽抑制剂(C5抑制剂)。这是抗AChR抗体阳性gMG成年患者自我给药的唯一每日一次的gMG靶向治疗。

作为一种补体C5抑制剂，ZILBRYSQ通过其靶向作用机制抑制补体介导的神经肌肉接头损伤。与静脉给药治疗相比，自我给药治疗的益处包括减少往返医院的时间、减少对工作义务的干扰以及增加独立性。与单克隆抗体C5抑制剂不同，作为一种肽，ZILBRYSQ可与静脉注射免疫球蛋白和血浆置换同时使用，无需补充剂量。

RAISE研究(NCT04115293)的安全性和疗效数据支持FDA批准ZILBRYSQ，该研究于2023年5月发表在《柳叶刀神经病学》杂志上。2RAISE研究是一项多中心、3期、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估ZILBRYSQ在抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性gMG成年患者中的疗效、安全性和耐受性。患者以1:1的比例随机接受每日皮下注射0.3 mg/kg齐布瑞斯加或安慰剂，持续12周。该研究表明，在12周时，ZILBRYSQ在患有轻度至重度抗AChR抗体阳性gMG的成年患者的广泛人群中，在不同患者和临床医生报告的结果中提供了快速、一致和具有统计学意义的益处。gMG患者最常见的不良反应(≥10%)是注射部位反应、上呼吸道感染和腹泻。

对于患有gMG的人来说，症状的严重程度和频率的不可预测性会使他们变得虚弱，并对他们日常生活的许多方面产生重大影响。除了肌肉无力，患有gMG的人还会感到疲劳，影响他们的整体生活质量。ZILBRYSQ在第12周证明了gMG症状的快速改善，早在一周就可以看到差异，并为广大AChR抗体阳性gMG患者提供了一种新的治疗选择。ZILBRYSQ是为持续日常使用而设计的。

gMG是一种罕见、慢性、异质性、不可预测的自身免疫性疾病，其特征是神经肌肉接头(NMJ)处的功能障碍和损伤。几个因素被认为是gMG疾病病理的驱动因素，包括补体级联反应、免疫细胞和致病性免疫球蛋白G (IgG)自身抗体。

在抗AChR抗体阳性的gMG中，致病性AChR自身抗体(IgG1和IgG3)启动经典的补体途径，导致C5裂解和MAC(膜攻击复合物)形成、NMJ受损、AChR丢失和随后的突触传递受损。防止MAC形成可减少对突触后膜的损害，减少离子通道电导的中断，并有助于保护神经肌肉传递。8 MG在全球每100万人中有100–350例病例。

随着ZILBRYSQ一种每天自我给药一次的皮下靶向补体C5抑制剂)的出现，我们希望广大AChR抗体阳性gMG的轻至重度成年患者能够获得更大的独立性。

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