肌营养不良症协会支持的药物AGAMREE(vamorolone)获准用于治疗杜氏肌营养不良症

2023年10月26日(环球新闻网)-肌肉萎缩症协会(MDA)庆祝美国食品药品监督管理局(FDA)批准了AGAMREE (vamorolone)，一种结构独特的甾体抗炎药。用于治疗2岁以上患有杜氏肌营养不良症的儿童和青少年(DMD)。这种多功能药物显示出对前炎症的有效抑制 NFkB途径通过与糖皮质激素受体的高亲和力结合，对盐皮质激素受体和膜的高亲和力拮抗作用 稳定性能。这种新颖的疗法，得到了MDA Venture的部分支持慈善事业，显示出与传统皮质类固醇相似的功效 减少了对下游的负面影响或副作用。

多年来，皮质类固醇一直是DMD的一线治疗药物 它们的效用总是受到副作用的限制，包括体重增加、身材矮小和骨密度降低等。AGAMREE(vamorolone)的批准为杜氏症患者提供了治疗疾病的有力动力，同时限制一些皮质类固醇的副作用。

杜氏肌营养不良症(DMD)是一种罕见的进行性遗传肌肉。由于缺乏一种关键的膜稳定蛋白而引起的疾病，导致肌肉退化和虚弱。DMD症状一般发病于儿童早期，通常在2至3岁之间。疾病主要影响男孩，但在极少数情况下也会影响女孩。在欧洲和在北美地区，DMD的患病率约为十万分之六个人。医生通常在3至6岁时诊断出这种疾病，儿童表现出明显肌肉无力的早期迹象，如坐、站或走的能力延迟以及学习说话的困难。随着时间的推移，DMD变得致命，因为肌肉退化破坏了肺和心脏的功能。

DMD是无法治愈的，但是，寿命延长了，生活质量提高了。通过物理疗法和药物治疗，许多人的生活得到了改善 解决某些症状。随着最新的批准，AGAMREE成为这种罕见的肌肉萎缩症患者的一个新的治疗选择。

FDA对AGAMREE的批准是基于关键阶段2b的数据VISION-DMD研究补充了从三家公司收集的安全性信息，包括扩展研究。在这些试验中，AGAMREE 以2至6毫克/千克/天的剂量给药，持续了长达48个月。与目前标准的护理皮质类固醇相比，这新的皮质类固醇治疗显示出相当的疗效，数据表明不良事件减少，特别是与骨健康相关的不良事件，成长轨迹和行为。开发计划中的研究包括由Santhera的合作伙伴ReveraGen和32个学术临床试验进行了11个国家的中心。

Vamorolone是一种新的候选药物，其作用模式基于结合与糖皮质激素受体相同，但修饰其下游活性。这种机制具有显示了将功效与类固醇安全性问题“分离”的可能性。因此，vamorolone被定位为现有产品的替代品。

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