替洛利生片（Pitolisantum）小孩能吃吗？有效果吗？

替洛利生片（Pitolisantum）是一种一流的药物，被美国食品药品监督管理局批准用于治疗成年发作性睡病患者白天过度嗜睡或猝倒，自2019年第四季度起在美国上市。它在2010年获得了治疗发作性睡病的孤儿药物指定，并在2018年获得了治疗猝倒症的突破性治疗指定。WAKIX是一种选择性组胺3 (H3)受体拮抗剂/反向激动剂。WAKIX的作用机制尚不清楚；然而，其功效可以通过其在H3受体，从而增加组胺(一种促进清醒的神经递质)的合成和释放。目前关于未成年服用替洛利生片的研究数据不足，暂时无法确定对未成年患者的安全性有影响。所以不建议未成年患者服用本品。

替洛利生是一种选择性组胺受体拮抗剂/反向激动剂，用于治疗成年发作性睡病患者白天过度嗜睡或猝倒。替洛利生的疗效和安全性已在随机安慰剂对照试验中得到证实。

这项事后分析纳入了两项为期7周或8周的随机安慰剂对照试验(HARMONY 1，HARMONY CTP)的数据。单独滴定研究药物，最大可能的垂体后叶素剂量为35.6mg/天。使用Epworth嗜睡量表(ess)和每周猝倒率(仅HARMONY CTP)评估疗效。科恩的d从治疗组之间的最小二乘均值差异(匹多立特与安慰剂)得出，NNT从缓解率计算得出。白天过度嗜睡的治疗反应以两种方式定义:(a)ess评分≥ 3分或最终ESS评分≤ 10分的减少和(b)最终ESS评分≤ 10分。猝倒的治疗反应定义为猝倒每周发生率降低≥ 25%、≥ 50%或≥ 75%。

分析人群包括HARMONY 1中的61名患者(pitolisant，n= 31;安慰剂，n= 30)和105名患者在HARMONY CTP (替洛利生、n= 54;安慰剂，n= 51).对于垂体后叶素与安慰剂，科恩的d基于ESS评分变化的效应大小值为0.61 (HARMONY 1)和0.86 (HARMONY CTP)，基于每周猝倒率变化的效应大小值为0.86 (HARMONY CTP)。匹多立松治疗白天过度嗜睡的NNT为3-5，治疗猝倒的NNT为3-4。

该分析的结果证明了替洛利生在减少过度日间嗜睡和猝倒方面的强大功效。这些较大的效应量和较低的NNT提供了进一步的证据，支持在成人发作性睡病的治疗中对垂体后叶素的临床反应强度。

替洛利生阻断组胺对内源性组胺释放的抑制作用，并增加脑内组胺的合成和释放。垂体后叶素还增加大脑皮层中其他神经递质(如去甲肾上腺素、多巴胺、乙酰胆碱)的释放。因此，垂体后叶素在治疗发作性睡病中的作用机制被认为包括通过组胺能系统的直接作用和通过其他神经递质系统的间接作用。在随机安慰剂对照试验(RCTs)中，已经证实了垂体后叶素在减少成年发作性睡病患者的EDS和猝倒方面的功效。

虽然替洛利生对于未成年患者的安全性未知，不建议使用。但是在成年患者中表现出显著的成效。

 替洛利生在国内已经上市，但还没有纳入医保。患者在国内无法买到，可以借助正规的海外渠道购买，价格在四千多元。

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