在没有输血的情况下，法邦他(iptacopan)作为成人PNH的首个口服单一疗法，提供卓越的血红蛋白改善

2023年12月6日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了法邦他®作为治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的首个口服单一疗法1。法巴他是一种B因子抑制剂，作用于免疫系统的补体旁路，全面控制血管内外的红细胞破坏(血管内外溶血[IVH和EVH])。在临床试验中，大多数患者接受法巴他治疗后血红蛋白水平增加(在没有红细胞输注的情况下，血红蛋白水平高于基线水平2 g/dL ),在APPLY-PNH中，几乎所有接受法巴他治疗的患者都没有接受输血。

FDA批准的依据是III期APPLY-PNH试验，该试验针对的是先前接受抗C5治疗后转用法巴他治疗的残余贫血(血红蛋白< 10 g/dL)患者，该试验证明了在没有红细胞输注的情况下血红蛋白改善和输血避免率优于继续接受抗C5治疗的患者1,2。在补体抑制剂未用过的患者中进行的III期委任-PNH研究也支持该批准1,3。APPLY-PNH和APPOINT-PNH试验中的24周核心治疗期分别显示：

1.血红蛋白水平持续升高≥ 2 g/dL的患者在没有输血的情况下与基线相比:82.3%的抗-C5经历的法邦他患者有反应，而抗-C5经历的患者无反应(差异为81.5%，P < 0.0001)；77.5%的未服用过补体抑制剂的患者获得了这一结果(敏感性分析显示为87.5%c)。

2.血红蛋白水平持续≥ 12 g/dL的患者在没有输血的情况下:67.7%的抗-C5经历的法邦他患者有反应，而抗-C5经历的患者无反应(66.6%的差异，P<0.0001)。

3.避免输血的病人：有抗C5经验的法邦他患者的输血避免率为95.2%，而抗C5患者的输血避免率为45.7%(差异为49.5%，P<0.0001)。

在APPLY-PNH试验中，与抗C5s相比，最常报告的(≥10%)法邦他不良反应(ARs)为：头痛(19%对3%)，鼻咽炎g(16%对17%)、腹泻(15%对6%)、腹痛(15%对3%)，细菌感染(11%对11%)、恶心(10%对3%)和病毒感染(10%对31%)。在APPLY-PNH中，有两名(3%)接受法布巴他治疗的PNH患者报告了严重的ARs，包括肾盂肾炎、尿路感染和新冠肺炎。在委任PNH中，有两例(5%)接受法巴他治疗的PNH患者报告了严重的ARs，包括新冠肺炎和细菌性肺炎。

患有PNH的人有一种获得性突变，使红细胞容易被补体系统过早破坏。PNH的特征是溶血、骨髓衰竭和血栓形成，其组合和严重程度各不相同。现有的C5抑制剂治疗，作为输液给药，可能会使PNH症状不受控制。高达88%接受抗C5治疗的患者可能患有持续性贫血，其中超过三分之一的患者需要每年至少输血一次。

美国批准法邦他对于PNH患者来说，这是一个非同寻常的时刻。

“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，请咨询海得康医学顾问：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。

　　【友情提示：本文医药信息内容仅供参考，具体疾病治疗和用药请咨询医生评估，海得康不承担任何责任。本站图片来源于网络，侵权请联系删除。】