Fabhalta（iptacopan）对成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的持续疗效和长期安全性

Fabhalta（iptacopan）是一种口服的补体旁路B因子抑制剂。Fabhalta经FDA批准用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)。

III期APPLY-PNH试验延长期的结果，Fabhalta治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的成人，尽管之前接受了抗C5治疗，但仍有残余贫血(血红蛋白<10g/dL)。持续48周的Fabhalta治疗(200mg，每日两次)使大多数患者的血红蛋白水平持续增加至接近正常水平(12g/dL或更高)，避免输血，并减少患者报告的疲劳；在扩展期，从抗C5治疗转换为Fabhalta治疗的患者中出现了类似的益处。

在连续Fabhalta组中，随机期取得的结果持续到第48周:平均血红蛋白水平继续接近正常(12.2g/dL)，几乎所有患者(91.9%)保持不输血(第2-48周)，并且观察到患者报告的疲劳改善(与基线相比的调整后平均变化:慢性病治疗功能评估-疲劳[FACIT-F]评分增加9.80分)。

在抗C5转Fabhalta组中，转换后出现了类似的益处:平均血红蛋白水平增加到接近正常(从24周的9.1 g/dL增加到48周的12.1 g/dL)，几乎所有患者都避免了输血(94.1%，26-48周)，并且在转换为Fabhalta后观察到患者报告的疲劳改善(第48周和24周之间相对于基线的调整后平均变化:FACIT-F评分增加10.79分)。

PNH患者的一些造血干细胞(位于骨髓中，可以生长发育成红细胞、白细胞和血小板)发生了获得性突变，导致他们产生的红细胞容易被补体系统过早破坏。这会导致血管内溶血(破坏血管内的红细胞)和血管外溶血(主要在脾脏和肝脏中破坏红细胞)，从而导致贫血(循环红细胞水平低)、血栓形成(形成血凝块)、疲劳和其他虚弱症状。

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