Etranacogene dezaparvovec对感染HIV的B型血友病患者的疗效和安全性？

　　根据ASH2023上发表的一项最新研究，etranacogen dezaparvovec治疗在部分感染HIV的重度或中重度B型血友病成年患者中显示出疗效和良好的安全性。

　　研究人员对IIb期和III期HOPE-B试验进行了事后分析，评估了etranacogen dezaparvovec（以前称为AMT-061）的有效性和安全性。

　　中度至重度血友病B患者接受单次静脉注射2x10^13 gc/kgetranacogene dezaparvovec。那些抗病毒治疗未控制的HIV感染（CD4+计数≤200/μL）的患者被排除在分析之外。

　　研究小组还评估了接受etranacogen dezaparvovec治疗的艾滋病毒感染受控患者的个人安全性和疗效结果。中心实验室分析了肝酶和基于aPTT的FIX水平。最后，通过描述性统计分析报告结果，数据截止日期为etranacogen dezaparvovec给药后3年。

　　在IIB期和III期HOPE-B试验中，接受etranacogen dezaparvovec治疗的57名患者中有5名患有HIV感染（中位年龄49岁）。其中，四人有丙型肝炎病毒治疗史且病毒载量为阴性，三人已有AAV5中和抗体（中位滴度20）。

　　与之前使用延长半衰期的FIX产品的FIX预防方案相比，etranacogen dezaparvovec治疗降低了所有HIV受控患者的年化出血率（ABR）（FIX预防期间的中位ABR，5）。

　　两名患者在接受etranacogen dezaparvovec治疗后36个月时没有出现出血事件（治疗后ABR中位数为0.64）。这些患者的FIX活性水平从第3周开始就很明显，并且对于4名（80％）HIV得到控制的参与者来说，FIX活性水平维持在轻度/正常范围内。

　　治疗后3年，未受污染的内源性FIX中位数为32.3％。两名患者在36个月时FIX测量值受到污染：一名患者在24个月后恢复预防治疗，另一名患者在36个月就诊前一天接受按需替代治疗。

　　没有记录严重的治疗相关不良事件（TRAE），仅在三名参与者中观察到7项TRAE。

　　此外，年化FIX使用量下降了34％至100％，其中3名患者在治疗后长达36个月内没有接受FIX输注。

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