血友病新药Marstacimab，对于没有抑制剂的严重血友病优于FRT!

　　在III期基础研究中，新型抗组织因子途径抑制剂marstacimab在减少严重A型血友病（HA）或中重度至重度B型血友病（HB）患者出血方面优于因子替代疗法（FRT），且在12个月以上未使用抑制剂。

　　Marstacimab实现了主要目标，显着降低了治疗出血的年化出血率（ABR）。

　　BASIS包括128名患有严重HA（FVIII＜1％；79％）或中度至重度HB（FIX≤2％；21％）的患者（中位年龄30岁，48％亚洲人），使用或不使用抑制剂。参与者在6个月的观察阶段（OP）中接受RP或OD。此后，接下来是为期12个月的ATP，其中116名患者皮下注射单次300mg剂量的marstacimab，随后每周一次150mg。其中，87人继续接受LTE治疗。

　　在12个月内，与常规预防相比，marstacimab的平均ABR显着下降（RP；5.1vs7.9），代表ABR降低了35％，并且前者相对于后者具有非劣效性和优越性（p=0.0376）。与按需治疗（OD）相比，marstacimab具有优越性，平均ABR显着下降92％（3.2vs38.0；p＜0.0001）。

　　在长期延伸（LTE）阶段（额外16个月），RP亚组中使用marstacimab的ABR进一步下降（平均ABR，2.3）；在OD子集中，平均ABR持续12个月下降（平均ABR，3.9）。

　　研究人员表示，大约三分之一的参与者在积极治疗阶段（ATP）期间没有使用marstacimab治疗过任何出血。此外，marstacimab的疗效在所有亚组中基本一致。

　　在所有出血类别中，Marstacimab均优于OD（对于关节出血、自发出血、靶关节出血和总出血，p＜0.0001），且不劣于RP（分别为p=0.1680、p=0.0596、p=0.2811和p=0.0406）。

　　与OD相比，marstacimab的Haem-A-QoL总分也有更大的数值降低（中位估计[ME]，-4.8与-1.5）和RP（ME，-3.7与-1.2）。Haem-A-QoL身体健康领域评分（ME，-12.4vs-1.1[OD]和ME，-6.1vs-3.9[RP]）也出现了类似的趋势。

　　marstacimab最常见的特别关注不良事件（AESI）是COVID-19、肝脏疾病和注射部位反应。大多数不良事件的严重程度为轻度至中度。

　　23名患者的抗药物抗体（ADA）检测呈阳性，但这并不影响marstacimab的安全性。22名患者的ADA滴度较低，但最终得到缓解。马蒂诺指出，六名ADA阳性患者的中和抗体检测呈阳性，但这些都是暂时的，并在研究结束时得到解决。

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