新生儿糖尿病药物Amglidia，功效和安全性如何？

　　Amglidia是一种混合药物，适用于治疗新生儿、婴儿和儿童的新生儿糖尿病。

　　新生儿糖尿病是一种罕见的糖尿病，在出生后的前六个月内被诊断出来，需要胰岛素治疗。这是一种危及生命的疾病，会导致高血糖并增加酮症酸中毒的风险。这种疾病是由几种基因突变之一引起的，被称为单基因糖尿病。新生儿糖尿病分为暂时性糖尿病和永久性糖尿病。

　　暂时性新生儿糖尿病可在出生后第一年内治愈，但可能在青春期复发，而永久性新生儿糖尿病则终生存在。暂时性糖尿病是一种更常见的新生儿糖尿病形式，发生于50％-60％的病例中。

　　新生儿糖尿病的发生率约为三十万分之一至四十万分之一。该病的常见症状是尿频、脱水和持续口渴。患有新生儿糖尿病的婴儿可能会出现神经系统紊乱，导致肌肉无力和抽搐。

　　EMA对Amglidia的批准基于一项名为NEOGLI的II期单中心、开放标签、非随机研究，该研究招募了10名携带KCNJ11突变的患者。该研究旨在评估患者从粉碎片剂转为口服混悬液的可接受性、效率和耐受性。

　　该研究证明了对患者血糖控制的显着益处。从格列本脲片剂换为口服混悬液后，血糖控制并未出现任何恶化。

　　在一项队列研究中，34名选定的患者改用磺脲类药物五年多。在改变治疗之前记录了几个参数的数据，并在随后的后续研究中再次记录。

　　根据一项正在进行的大型国际长期研究中89％患者的数据，93％的患者仍单独服用磺脲类药物并维持血糖控制。

　　在这项研究中，患者报告的常见不良事件有低血糖、暂时性腹泻、呕吐、腹痛、消化不良、中性粒细胞减少和暂时性转氨酶升高，以及眼睛、皮肤、免疫系统和血液疾病。

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