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遗传性血管水肿候选药物Donidalorsen的3期积极研究结果时间：2024-01-29 Donidalorsen的一项后期研究取得了积极的顶线结果，donidalorsen是一种治疗遗传性血管水肿（HAE）的研究性治疗方法。
传性血管水肿的特点是皮肤、胃肠道、上呼吸系统、面部和喉咙出现不可预测且经常严重的肿胀，可能危及生命。 Donidalorsen是一种RNA靶向预防药物，旨在精确靶向和抑制PKK的产生，PKK在激活与急性HAE发作相关的炎症介质中发挥着重要作用。 OASIS-HAE3期试验已在91名12岁及以上患有1型或2型HAE的患者中评估了该候选药物。 该研究达到了其主要终点，即与安慰剂相比，每四周或八周皮下注射80毫克剂量的Donidalorsen治疗的患者血管性水肿发作率降低。 该候选人还在为期4周的队列中的所有次要终点上取得了统计显着性，并在8周组中达到了关键的次要终点。 研究人员表示说，还观察到多该药具有“良好的安全性和耐受性”，并且接受该药物治疗的患者没有出现严重的不良事件。 海得康”挖掘海外已上市药品资讯，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，海得康医学顾问咨询电话：400-001-9769，官网微信：15600654560。
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