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新药Omjjara治疗伴有贫血的骨髓纤维化患者获EC批准!

时间:2024-01-31     作者:海得康医学编辑刘晓曦【原创】   阅读

  Omjjara(momelotinib)获欧盟委员会(EC)批准用于治疗伴有中度至重度贫血的骨髓纤维化患者。

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  Omjjara成为欧盟第一个被授权用于治疗患有原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化或原发性血小板增多症后骨髓纤维化的中重度贫血成年患者的与疾病相关的脾肿大或症状的药物。该药物适用于新诊断的患者和既往接受现有标准护理治疗的患者,但符合条件的患者需要之前未接受过JAK抑制剂治疗或接受过诺华Jakavi(ruxolitinib,鲁索替尼)治疗。

  骨髓纤维化是一种罕见的血癌,可导致血细胞计数严重偏低。大约40%的骨髓纤维化患者在诊断时患有中度至重度贫血,几乎所有患者在病程的某个时刻都会出现贫血。贫血性骨髓纤维化患者通常需要输血,超过30%的患者会因贫血而停止治疗。

  Omjjara是一种每日一次的口服JAK1/JAK2和ACVR1抑制剂,旨在解决该疾病的关键表现。

  关键MOMENTUM研究结果,该研究在贫血、有症状且经历过JAK抑制剂的骨髓纤维化人群中评估了Omjjara与另一种名为达那唑的贫血治疗药物。

  该试验达到了所有主要和关键次要终点,与接受达那唑的患者相比,接受Omjjara治疗的患者症状、脾脏大小和输血独立性有所改善。

  SIMPLIFY-1后期试验评估了Omjjara与鲁索替尼在未接受过JAK抑制剂治疗的骨髓纤维化患者中的疗效和安全性。

  Omjjara的授权为欧盟的这些患者带来了一种具有差异化作用机制的新治疗选择。

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