Evinacumab在患有罕见脂质疾病的难以治疗的儿童中取得了成功

　　血管生成素样3抑制剂evinacumab似乎可以降低纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）儿童的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，并且尽管经过优化治疗，但LDL-C仍持续较高。

　　在一项3期B部分开放标签研究中，在背景降脂治疗中添加evinacumab后，到第24周，LDL-C水平较基线降低了48.3％（平均绝对变化，–131.9mg/dL）。每4周按15mg/kg静脉注射Evinacumab。

　　研究人员指出，“LDL-C相对于基线的下降迅速发生，并且从第1周到第24周保持一致”，其幅度与一项涉及青少年和成年HoFH患者的3期研究中在第24周观察到的49％的下降幅度相似。

　　大多数儿童（78.6％）在第24周时LDL-C降低了≥50％。亚组分析表明，使用evinacumab实现的LDL-C降低不因性别、种族、民族、基线单采术状态、估算LDLR活性而存在差异、基线LDL-C值是否高于或低于中位值、血浆分离术状态和洛美他派治疗。

　　除LDL-C外，载脂蛋白B（apoB，–41.3％）、非高密度脂蛋白胆固醇（非HDL-C，–48.9％）、总胆固醇（–49.1％）和脂蛋白（a）（Lp[a],–37.3％）。

　　该分析包括14名经基因证明具有HoFH（真正纯合子和复合杂合子）的儿童（平均年龄9.1岁，57.1％是女孩）。尽管进行了优化的降脂治疗，中位基线LDL-C水平仍为263.7mg/dL。所有患者均接受非他汀类药物降脂治疗，85.7％的患者还接受他汀类药物治疗，一半患者正在接受脂蛋白分离术。

　　10名儿童（71.4％）出现了治疗引起的不良事件。但在记录的事件中，只有恶心和腹痛被认为与治疗相关。发生一例严重的治疗引起的扁桃体炎不良事件，但这与治疗无关。

　　“总体而言，evinacumab在这些年轻的HoFH儿科患者中普遍具有良好的耐受性，其安全性与在成人和青少年患者中观察到的一致。免疫原性潜力很小：只有一名患者产生了治疗引起的抗药物抗体，滴度较低，并且没有检测到中和抗体，”研究人员指出。

　　可用于帮助HoFH儿科患者的治疗选择有限。最近，evinacumab被美国食品和药物管理局（FDA）批准作为其他降脂疗法的辅助疗法，用于治疗5至11岁的HoFH患者。

　　尽管存在开放标签设计、随访期相对较短、样本量较小等限制，但本研究表明evinacumab对于这些极高风险且难以治疗的年轻患者是有效的研究人员称，与HoFH相关，反过来可能有助于在这种罕见疾病的病程中更早地达到推荐的LDL-C水平。

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