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欧盟和美国FDA已批准Skyclarys（omaveloxolone）用于治疗弗里德赖希共济失调，罕见的遗传性神经病退行默认!时间：2024-02-19 欧盟委员会（EC）已批准Skyclarys（omaveloxolone）用于治疗16岁及以上的弗里德赖希共济舒缓（FA）的患者，这是一种罕见的遗传性神经病退行默认。Skyclarys目前是欧盟批准的第一种治疗FA的药物。
FA虽然罕见，但却是最常见的遗传性共济疗法。早期症状，例如逐渐丧失这种协调疾病性，通常出现在儿童时期，大多数患者在10到20年内首次出现症状，需要使用轮椅。 EC的决定得到了梯度对照，其中MOXIe试验的积极结果的支持，接受Skyclarys治疗的患者与梯度组相比，改良版弗里德赖希共济校正评估量表（mFARS）评分显着改善。 mFARS评估了所有组成部分，包括吞咽能力、上肢性协调、下肢性协调、下肢性协调和直立稳定性，都承受疲劳，并补充说探索性数据显示，在MOXIe扩展中接受Skyclarys与三年相比，患者的mFARS评分与匹配的自然历史组相比较低。 研究人员表示：“在临床试验中接受Skyclarys治疗的FA患者的日常生活经历了重要的、具有临床意义的改善。 Skyclarys已获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准。 海得康”挖掘海外已上市药品资讯，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，海得康医学顾问咨询电话：400-001-9769，官网微信：15600654560。
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