SPINRAZA诺西那生钠nusinersen是什么？获批了吗？

　　SPINRAZA（nusinersen）是一种针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的反义寡核苷酸药物，通过修改SMN2基因的表达来增加SMN蛋白的水平，从而减缓SMA的进展。SPINRAZA在临床试验中表现出了显著的治疗效果。

　　在ENDEAR III期研究中，与未接受治疗的婴儿相比，接受SPINRAZA治疗的婴儿在运动里程碑反应方面表现出显著改善，并且死亡率也较低。这表明SPINRAZA可能对婴儿期发病的SMA患者具有显著的治疗效果。

　　在CHERISH III期研究中，接受SPINRAZA治疗的不能行走的晚发SMA患者的运动功能也得到了显著改善。这种改善具有临床意义，并且通过使用哈默史密斯功能运动量表扩展（HFMSE）评分进行了量化评估。

　　此外，开放标签扩展III期研究SHINE旨在评估SPINRAZA的长期安全性和耐受性，这对于了解药物在长期使用中的效果和潜在风险非常重要。

　　II期临床研究EMBRACE和NURTURE则进一步收集了不符合ENDEAR或CHERISH研究标准的一小部分SMA患者的数据。NURTURE试验的结果表明，尽早持续使用SPINRAZA可以显著提高生存率，这为症状前SMA患者的治疗提供了新的希望。

　　全球为期两年的IV期开放标签RESPOND临床试验评估了SPINRAZA治疗接受Zolgensma治疗后尚未满足临床需求的SMA婴儿和幼儿的效果和安全性。中期疗效结果显示，大多数参与者的运动功能有所改善，且未观察到严重的药物不良反应或新的安全问题。

　　总的来说，SPINRAZA在临床试验中表现出了对SMA患者的显著治疗效果，并且在长期使用中也表现出了良好的安全性和耐受性。这些数据为SPINRAZA作为SMA治疗药物的有效性和安全性提供了有力支持。

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