研究丨Spinraza(nusinersen)对脊髓性肌萎缩症临床效果显著！

　　SPINRAZA，这种透明无色的药物，每5毫升含有12毫克的活性成分，已经在治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的临床试验中展现出了令人瞩目的效果。

　　FDA之所以批准SPINRAZA的使用，主要是基于一项名为ENDEAR的III期研究结果。在这项长达13个月的研究中，121名患有婴儿期发病的SMA患者参与了试验。中期分析数据显示，与未接受治疗的婴儿相比，接受SPINRAZA治疗的婴儿在运动里程碑反应上取得了显著的成果。更值得一提的是，接受治疗的患者死亡率仅为23%，远低于未经治疗患者的43%。

　　另一项同样重要的III期研究CHERISH也验证了SPINRAZA的疗效。该研究对126名无法行走的晚发SMA患者进行了为期15个月的观察。结果显示，接受治疗的儿童在运动功能上有了显著且具统计学意义的提升。通过哈默史密斯功能运动量表扩展（HFMSE）的评估，从研究开始到第15个月，平均分值提升了4.9分，这一改善具有明显的临床意义。

　　除了上述研究外，还有一系列临床试验正在进行中，以进一步探索SPINRAZA的疗效和安全性。例如，SHINE研究旨在评估长期使用SPINRAZA的安全性和耐受性；EMBRACE和NURTURE研究则专注于收集更多关于SPINRAZA在婴儿期和晚发SMA患者中的使用数据；而全球范围内的IV期开放标签RESPOND临床试验则重点关注接受Zolgensma治疗后仍未满足临床需求的SMA婴儿和幼儿。在这些试验中，SPINRAZA均表现出了良好的疗效和安全性。

　　总的来说，SPINRAZA在治疗脊髓性肌萎缩症的临床试验中已经取得了显著的成果，为这一难以攻克的疾病带来了新的希望。

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