脊髓性肌萎缩症基因疗法Zolgensma的显著成效

　　诺华公司最近发布了其一次性脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）在年龄偏大及体重偏重儿童中的临床试验积极结果，进一步证实了该疗法的有效性和安全性。

　　SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，影响着全球大约万分之一的婴儿，也是婴儿死亡的主要原因。

　　由于缺乏功能性SMN1基因，最严重的SMA会导致运动神经元快速且不可逆地丧失，影响呼吸、吞咽和基本运动等肌肉功能。

　　Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）是唯一被批准用于治疗SMA的基因疗法，也是唯一旨在直接解决该疾病遗传根源的疗法。

　　3b期SMART试验一直在评估一次性静脉输注Zolgensma治疗儿童患者的情况，这些患者患有症状性SMA，且SMN1基因双等位基因突变、SMN2基因任意拷贝数、体重在8.5公斤至21公斤之间。

　　结果显示，几乎所有接受Zolgensma治疗的患者在52周后均维持或改善了运动里程碑，其中大多数患者从另一种长期给药的疾病缓解疗法转向诺华疗法。

　　该研究中的大多数患者都出现了转氨酶升高和短暂性血小板减少症，并补充说所有病例都没有症状，并通过适当的监测和治疗进行了管理。

　　SMART研究的结果证明了Zolgensma对老年和体重较重的SMA患者具有显著的临床益处。

　　研究数据显示，对于体重不超过21公斤的儿童，Zolgensma同样展现出良好的疗效。这表明一次性基因替代疗法可以作为更广泛SMA患者群体的治疗选择。

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