FDA批准Duvyzat治疗6岁及以上杜氏肌营养不良症患者

　　2024年3月，美国食品和药物管理局（FDA）正式批准了Duvyzat（givinostat）这种创新型的组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，用于治疗6岁及以上的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。DMD是一种罕见的X连锁进行性、危及生命的神经肌肉疾病，其症状通常在儿童早期便开始显现。

　　在此次研究中，共有179名6岁或以上的男孩参与了试验。他们除了接受糖皮质激素治疗外，还被分为两组，一组接受Duvyzat治疗，另一组则接受安慰剂治疗，且均为每日两次。EPIDYS研究达到了其主要终点，充分证明了Duvyzat的显著疗效。此外，在关键次要终点上，如北极星动态评估（NSAA）和磁共振成像脂肪浸润评估，Duvyzat也展现出了良好的结果。值得一提的是，Duvyzat引发的大多数不良反应均为轻度至中度。

　　Duvyzat作为一种组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，其主要功能是调节营养不良性肌肉中HDAC的失调活性。这是与DMD相关的肌营养不良蛋白缺乏的主要后果之一。Duvyzat的作用机制在于，它有可能抑制HDAC的病理性过度活动，从而阻断导致肌肉损伤的级联事件。通过这种方式，Duvyzat有望抵消疾病病理，并减缓肌肉的退化过程。

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