非类固醇疗法新篇章Duvyzat/Givinostat治疗杜氏肌营养不良症获FDA批准

　　美国食品和药物管理局（FDA）近日宣布，已批准Duvyzat（Givinostat）作为首个非甾体药物，用于治疗所有遗传变异的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。这一重大突破为DMD患者提供了新的治疗选择，为非类固醇疗法在神经肌肉遗传性疾病领域的应用开创新篇章。

　　DMD是一种严重的神经肌肉遗传性疾病，全球每3,500至6,000名男性新生儿中就有一人罹患此病。该病由编码肌营养不良蛋白的基因发生突变引起，导致肌肉进行性退化、再生能力减弱和肌卫星细胞耗尽等有害生理变化，最终使患者丧失运动能力。目前，DMD尚无根治方法，治疗主要集中在缓解症状和延缓病情进展。

　　Duvyzat（Givinostat）是一种口服组蛋白脱乙酰酶抑制剂，其治疗机制在于针对致病过程来减少炎症和肌肉损失。与传统的类固醇治疗相比，Givinostat具有非甾体特性，从而避免了类固醇治疗可能带来的副作用，如生长抑制、骨质疏松和免疫抑制等。

　　FDA对Duvyzat的批准是基于一项名为EPIDYS的后期临床试验。该试验共招募了179名具有行走能力的DMD男童，年龄在6岁及以上。这些患者被随机分配接受Duvyzat治疗或安慰剂治疗，并在治疗期间接受糖皮质激素治疗。研究结果显示，接受Duvyzat治疗的患者在四级爬楼梯评估的时间上表现出统计学上显着且具有临床意义的差异，显示出Duvyzat在治疗DMD方面的有效性。

　　此外，Duvyzat治疗还与关键次要终点的良好结果相关，包括北极星动态评估。这一评估量表通常用于评估患有DMD且能够行走的男孩的运动功能，其结果进一步证实了Duvyzat在改善DMD患者运动能力方面的积极作用。

　　Duvyzat的获批为DMD患者提供了新的治疗选择，尤其对于那些对传统治疗反应不佳或无法耐受的患者来说，这无疑是一个重要的福音。同时，该药物的非甾体特性也为其在神经肌肉遗传性疾病领域的应用提供了更广阔的前景。

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