美国FDA批准Duvyzat/givinostat治疗杜氏肌营养不良症有著的效果和相对的安全性

　　Duvyzat（givinostat）在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）方面展现出了显著的效果和相对的安全性。

　　DMD是一种严重的神经肌肉遗传性疾病，主要表现为进行性肌肉无力和退化。Duvyzat是一种组蛋白脱乙酰酶抑制剂，通过调节HDAC的活性，抑制DMD患者体内HDAC的病理性过度活动，从而解决导致肌肉损伤的级联事件，抵消疾病病理并减缓肌肉退化。

　　在关键的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期EPIDYS试验中，Duvyzat显示出显著的疗效。接受Duvyzat治疗的患者在完成四级爬楼梯评估的时间上相较于基线时的平均变化表现出统计学上显著且具有临床意义的差异。具体而言，从基线到第18个月，接受Duvyzat治疗的患者爬四级楼梯的平均时间变化为1.25秒，而接受安慰剂的患者为3.03秒。在次要终点方面，包括北极星动态评估（NSAA）评分恶化减少、磁共振波谱技术评估的大腿股外侧肌脂肪替代比例降低等，Duvyzat也表现出良好的结果。

　　在安全性方面，Duvyzat最常见的不良反应包括腹泻、腹痛、血小板减少、恶心/呕吐、甘油三酯增加和发烧，这些不良反应的严重程度大多数为轻度至中度。

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