真实世界研究揭示特立妥单抗治疗多发性骨髓瘤效果与安全性

　　特立妥单抗作为针对BCMA的双特异性抗体，自2022年11月获得加速批准用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤以来，备受关注。然而，关于其上市后的安全性和疗效数据仍有所欠缺。本研究通过真实世界数据评估特立妥单抗在标准护理中的表现。

　　研究采用多机构回顾性队列研究方法，纳入了来自5家美国学术医疗中心的110名接受特立妥单抗治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者。这些患者均在2023年8月前至少接受过一次特立妥单抗治疗。值得注意的是，86%的患者存在三种药物耐药性疾病，76%的患者有五药耐药性疾病，且有35%的患者曾接受过B细胞成熟抗原（BCMA）靶向治疗。研究的主要终点包括客观缓解率、无进展生存期、总生存期以及治疗的安全性。

　　研究结果显示，特立妥单抗在标准护理中展现出了显著的疗效，总体反应率达到62%，其中≥非常好的部分缓解率为51%，这与先前的MajesTEC-1临床试验结果相吻合。然而，在安全性方面，本研究发现≥3级细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）的发生率分别为3.6%和4.5%，明显高于MajesTEC-1临床试验的数据。此外，所有级别和≥3级感染的发生率也较高，分别为40%和26%，揭示了特立妥单抗治疗相关的感染毒性负担不容忽视。主要感染类型包括细菌、病毒和真菌感染。值得一提的是，初级免疫球蛋白预防可有效降低≥3级感染的发生风险。

　　综上所述，特立妥单抗在复发/难治性多发性骨髓瘤的标准护理中展现出了与MajesTEC-1临床试验相当的疗效，但同时也伴随着较高的CRS/ICANS和感染发生率。