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VOYDEYA/danicopan用途,哪些人不应该接受VOYDEYA?

时间:2024-04-07     作者:医学编辑李可艾   阅读

  VOYDEYA(danicopan)是一种创新的口服小分子药物,被设计为针对阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者的一种治疗选择。PNH是一种罕见的血液疾病,主要特点是红细胞在血管外被异常破坏,导致溶血性贫血和其他相关症状。VOYDEYA作为C5抑制剂(如ravulizumab或eculizumab)的附加疗法,旨在进一步控制血管外溶血过程,从而改善患者的生活质量。

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  VOYDEYA的主要成分是danicopan sulfate,这种成分能够有效地调控机体的免疫反应,减轻疾病症状,改善患者生活质量。danicopan sulfate还具有抗炎、抗氧化和免疫调节等多种作用。它能够抑制炎症因子的释放,降低炎症反应的程度,减少细胞损伤和组织破坏,从而缓解疾病的症状。此外,danicopan sulfate还能够调节免疫系统的平衡,增强机体的抵抗力,帮助患者恢复健康。

  在临床试验中,VOYDEYA已显示出对PNH患者的积极疗效。它作为C5抑制剂疗法的补充,通过选择性地抑制补体因子D,阻断C3转化酶生产而抑制替代通路活性。这种机制与C5抑制剂不同,VOYDEYA阻止C3b片段在患者血红细胞上的沉积,控制PNH患者红细胞分解与血管外溶血,进而改善患者的治疗效果。

  然而,使用VOYDEYA也伴随着一定的风险和副作用。最常见的副作用包括头痛、恶心、腹泻、关节痛、呕吐和发烧。一些患者可能出现肝酶升高和突破性溶血。此外,由于VOYDEYA影响免疫系统,患者可能面临因包膜细菌引起严重感染的风险,因此在使用前需要完成或更新脑膜炎球菌疫苗和链球菌疫苗。

  总的来说,VOYDEYA为PNH患者提供了一种新的治疗选择,特别是在那些对C5抑制剂治疗应答不足的患者中。然而,由于其副作用和潜在的风险,使用VOYDEYA需要在医生的指导下进行,并需要密切监测患者的反应和感染状况。

  哪些人不应该接受VOYDEYA?

  如果患有由包膜细菌引起的严重感染,包括脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌或B 型流感嗜血杆菌感染,请勿服用VOYDEYA。

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