瓦莫洛龙vamorolone在48周内对杜氏肌营养不良症男孩的疗效和安全性研究

　　瓦莫洛龙vamorolone，作为一种糖皮质激素受体的解离激动剂，已显示出在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）方面与泼尼松相似的疗效，但安全性问题相对较少。本研究的主要目标是评估瓦莫洛龙vamorolone在48周内的治疗效果和安全性，同时观察从泼尼松或安慰剂转换为瓦莫洛龙vamorolone治疗的患者反应。

　　研究对象为年龄在4岁至7岁以下的DMD患者。试验设计为两个剂量的瓦莫洛龙vamorolone（2mg/kg/d和6mg/kg/d），持续治疗48周（分为两个24周周期）。在试验前，患者先接受0.75mg/kg/d的泼尼松或安慰剂治疗24周。疗效评估主要基于粗大运动功能的改善，而安全性则通过监测不良事件、生长速度、体重指数（BMI）和骨转换生物标志物来评估。

　　共有121名DMD患者被随机分组参与研究。在治疗48周后，6mg/kg/d剂量的瓦莫洛龙vamorolone显示在所有运动功能指标上均保持改善。例如，从仰卧起立的时间（TTSTAND）速度在第48周时相比第24周有所增加。而2mg/kg/d剂量的瓦莫洛龙vamorolone在北极星动态评估（NSAA）中显示出与6mg/kg/d类似的改善，但在其他运动功能指标上的改善较小。

　　值得注意的是，在从泼尼松转换为6mg/kg/d瓦莫洛龙vamorolone治疗后，患者的TTSTAND、跑/走10m时间和NSAA等方面迅速改善，接近持续接受6mg/kg/d瓦莫洛龙vamorolone治疗48周的效果。此外，泼尼松引起的骨转换生物标志物下降在转换为瓦莫洛龙vamorolone治疗后迅速逆转，同时两个瓦莫洛龙vamorolone治疗组的BMI在治疗24周后有所增加，然后趋于稳定。

　　综上所述，6mg/kg/d剂量的瓦莫洛龙vamorolone在治疗24周时观察到的运动功能改善可以维持到治疗48周。与2mg/kg/d剂量相比，6mg/kg/d剂量在多数运动功能指标上显示出更好的维持效果。此外，当治疗从泼尼松转换为瓦莫洛龙vamorolone时，泼尼松相关的骨健康问题得到逆转，进一步证实了瓦莫洛龙vamorolone在治疗DMD中的疗效和安全性。

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