Hedgehog通路抑制剂在治疗晚期基底细胞癌中的安全性和有效性研究

　　晚期基底细胞癌（aBCC）是一种临床表现复杂且异质性的疾病，通常无法通过根治性手术或放疗达到理想的治疗效果。近年来，随着刺猬蛋白通路抑制剂（HHI）的应用，晚期基底细胞癌的治疗格局发生了显著变化。

　　本研究旨在深入探讨现实生活中晚期基底细胞癌患者的临床特征，并系统评估HHI在治疗中的有效性和安全性。

　　我们纳入了年龄≥18岁且被诊断为晚期基底细胞癌（包括局部晚期基底细胞癌[laBCC]和转移性基底细胞癌[mBCC]）的患者作为研究对象。通过临床和皮肤镜评估、放射成像以及组织病理学检查，我们全面评估了肿瘤对HHI的反应。同时，我们根据不良事件通用术语标准（CTCAE）5.0版，详细记录和分级了治疗相关的不良事件（AE），以评估HHI的安全性。

　　在研究中，我们共纳入了178名接受HHI治疗的患者，其中126名患者（70.8%）接受了Odomzo索立德吉Sonidegib治疗，52名患者（29.2%）接受了维莫德吉治疗。在178名患者中，有132名（74.1%）患者提供了关于HHI有效性和疾病结果的完整数据。这些患者中，129名被诊断为laBCC（其中84名接受sonidegib治疗，45名接受维莫德吉vismodegib治疗），另有3名被诊断为mBCC（其中2名接受维莫德吉vismodegib治疗，1名接受sonidegib治疗，为标签外使用）。

　　在疗效方面，局部晚期基底细胞癌的客观缓解率分别达到了76.7%（95%置信区间[CI]：68.7-82.3）和33.3%（95%CI：1.7-88.2），其中完全缓解（CR）和部分缓解（PR）的患者数量分别为43/129和56/129。对于m基底细胞癌患者，虽然CR为0/3，但仍有1/3的患者实现了PR。此外，我们发现高风险晚期基底细胞癌的组织病理学亚型和出现超过2种治疗相关AE的情况与HHI治疗无反应显著相关（OR：2.61；95%CI：1.09-6.05；p：0.03和OR：2.74；95%CI：1.03-7.9；p：0.04）。

　　在安全性方面，我们队列中的大多数患者（54.5%）出现了至少1种与治疗相关的AE，但大多数AE的严重程度为轻度至中度，显示出HHI治疗在晚期基底细胞癌患者中的良好耐受性。

　　综上所述，本研究的结果充分证明了HHI在治疗晚期基底细胞癌中的有效性和安全性，并在现实临床环境中验证了关键临床试验的可重复性，为晚期基底细胞癌患者提供了新的治疗选择和信心。

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