Exa-cel治疗严重镰状细胞病临床效果和安全性

　　Exagamglogene autotemcel(exa-cel)是一种非病毒细胞疗法，旨在通过对红系自体CD34+造血干细胞和祖细胞(HSPC)进行离体成簇规则间隔短回文重复序列(CRISPR)–Cas9基因编辑来重新激活胎儿血红蛋白合成BCL11A的特异性增强子区域。

　　研究人员对12至35岁的镰状细胞病患者进行了一项3期、单组、开放标签研究，这些患者在筛选前的2年内每年至少发生过两次严重的血管闭塞危象。使用CRISPR-Cas9编辑CD34+HSPC。在输注exa-cel之前，患者接受了药代动力学剂量调整的白消安的清髓预处理。主要终点是至少连续12个月没有严重血管闭塞危机。一个关键的次要终点是至少连续12个月没有因严重血管闭塞危象而住院。exa-cel的安全性也得到了评估。

　　结果显示：共有44名患者接受了exa-cel，中位随访时间为19.3个月（范围为0.8至48.1）。中性粒细胞和血小板植入每位患者体内。在进行了充分随访以进行评估的30名患者中，29名（97%；95%置信区间[CI]，83至100）至少连续12个月没有发生血管闭塞危象，所有30名患者（100%；95%CI，88至100）至少连续12个月没有因血管闭塞危象住院（与50%缓解的零假设相比，P<0.001）。exa-cel的安全性总体上与清髓性白消安预处理和自体HSPC移植的安全性一致。没有发生癌症。

　　exa-cel治疗消除了97%镰状细胞病患者的血管闭塞危象，持续时间长达12个月或更长时间。

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