司替戊醇 Stiripentol 是什么药？其适应症与临床使用范围

　　司替戊醇英文名称 Stiripentol，商品名 Diacomit，由法国 Biocodex 公司研发。该药物属于第三代抗癫痫发作药物，是专门针对 Dravet 综合征研发的罕见病专科用药，2007 年率先在欧盟获批上市，后续陆续在美国、中国获批，国内同时上市胶囊剂型与儿童适用的口服干混悬剂，并且已经被纳入医保目录。

　　本品仅可作为联合辅助用药，不能单药用于癫痫治疗，临床适用病种高度专一，不存在广谱抗癫痫的应用空间。本品唯一正式获批适应症为联合氯巴占，用于控制 Dravet 综合征伴随的各类癫痫发作。

　　Dravet 综合征又称婴儿严重肌阵挛性癫痫，属于遗传性难治性癫痫，患儿多在出生后一岁以内起病，由 SCN1A 基因突变引发，会反复出现全面性强直阵挛发作、肌阵挛发作、非典型失神发作，普通抗癫痫药物往往疗效有限，极易发展为癫痫持续状态，长期反复抽搐会造成智力发育倒退。

　　司替戊醇仅用于这一特定癫痫综合征，不适用于其他局灶性癫痫、全面性癫痫以及其他遗传性脑病引发的抽搐，不可随意扩大治疗病种。在年龄与体重准入条件上，中美药监部门的标准保持一致，获批人群为 6 月龄及以上、体重不低于 7 公斤的婴幼儿、儿童及青少年。不足 6 月龄或者体重低于 7 公斤的低龄婴儿，缺少足够的安全性与药代动力学数据，不推荐常规使用。

　　老年人群没有对应的临床试验数据，仅能在神经内科充分评估脏器功能后谨慎个体化用药。同时药品存在严格的联合用药限制，必须在持续服用氯巴占的基础上加用本品，没有氯巴占作为基础用药时，不推荐单独启动司替戊醇治疗，目前没有单药使用有效的临床证据。

　　适应症获批的核心为两项随机双盲安慰剂对照临床试验，也就是 STICLO 系列研究。数据显示，在原有氯巴占治疗方案之上添加司替戊醇，超过三成患儿可以实现长期无发作，多数患者强直阵挛发作频次下降 50% 以上，能够显著降低癫痫持续状态的发生概率，减少反复住院。

　　基于确切的临床获益，国内外儿童癫痫诊疗指南均将司替戊醇列为 Dravet 综合征的二线首选添加药物。从临床使用边界来看，该药仅用于难治性 Dravet 综合征，常规基础方案为丙戊酸钠联合氯巴占，当双药方案仍然无法控制发作时，再加用司替戊醇。对于合并肝功能异常的患儿，需要严密监测转氨酶水平，酌情下调给药剂量。

　　药物给药剂量按照体重计算，标准剂量为每日 50 毫克每公斤体重，分两至三次随餐口服。严格限定适用病种、年龄、联合用药条件，才能在保障疗效的同时规避药物相互作用带来的安全风险，避免不合理用药造成中枢抑制加重或者肝损伤。

　　司替戊醇在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769来获取帮助。

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