Elamipretide 盐酸依拉米肽特殊人群能用吗？肾损伤与儿童用药注意事项

　　盐酸依拉米肽英文名称 Elamipretide，商品名 FORZINITY，本品为靶向线粒体心磷脂的注射药物，获批用于改善 Barth 综合征患者的肌肉力量，给药方式仅可皮下注射，不同肾功能分级人群与儿童群体的用药标准存在明确划分，需要严格遵守药监部门划定的适用边界。

　　首先针对肾功能损伤人群进行分层说明。轻度至中度肾功能损伤，也就是 eGFR 数值大于等于 30mL/min 的成人患者，药物排泄不会受到明显影响，不需要下调给药剂量，维持每日 40mg 皮下注射的标准方案即可。重度肾功能损伤，即 eGFR 小于 30mL/min 且未接受透析治疗的成年患者，药物清除速度下降，容易在体内蓄积，必须将剂量减半至每日 20mg，降低暴露量以规避潜在毒性。对于正在接受血液透析的终末期肾病患者，目前尚无足够临床试验数据，药监部门无法给出统一给药方案，不推荐常规使用，仅能由专科医师充分评估获益风险后谨慎试验性用药。

　　在儿童肾损伤人群中，目前缺少对应的药代动力学研究数据，即便患儿体重达到 30 公斤以上，合并肾功能异常时也没有明确的剂量调整依据，临床只能个体化酌情减量，不可直接套用成人肾损伤给药标准。其次是儿童群体的准入规则。该药物仅批准用于体重 30 公斤及以上的儿童与青少年，低于 30 公斤的婴幼儿、新生儿禁止使用。药品辅料含有苯甲醇，低体重儿童使用苯甲醇会引发严重代谢毒性，存在致命风险，这也是低龄幼儿无法用药的核心原因。

　　在获批的儿科人群里，仅纳入 12 周岁及以上、体重达标且确诊 Barth 综合征的青少年，这项适应症基于开放标签临床试验数据获得加速批准。体重达标的健康儿童不可随意用药，仅限定于罕见病患儿。儿童常规起始剂量与成人一致，为每日皮下注射 40mg，每日固定时间给药，同时必须轮换腹部、大腿外侧等注射区域，减少局部皮肤不良反应。

　　除此之外还有其他特殊人群管控条款。肝功能异常人群无需调整剂量，体外试验证实本品不经过肝脏代谢，肝损伤不会改变血药浓度，轻中度、重度肝病患者均可使用标准剂量。妊娠期女性缺少完整生殖毒性数据，仅可在 Barth 综合征带来的健康风险远高于药物风险时谨慎选用。

　　哺乳期女性用药期间必须停止哺乳，避免药物进入乳汁。有全身过敏史的患者禁用本品，给药后一旦出现皮疹、气道痉挛需要立刻停药开展急救。所有特殊人群用药都不能自行更改剂量，必须由罕见病专科医师结合体重、肾功能、脏器状态综合制定方案，避免药物蓄积或者剂量不足影响疗效。

　　依拉米肽在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769来获取帮助。

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