严重镰状细胞病治疗新选择：Exa-cel效果显著，安全性良好

　　Exa-cel治疗严重镰状细胞病的效果显著，安全性良好。Exa-cel是一种非病毒细胞疗法，它使用CRISPR-Cas9基因编辑技术对红系自体CD34+造血干细胞和祖细胞（HSPC）进行离体编辑，以重新激活胎儿血红蛋白合成BCL11A的特异性增强子区域。

　　在一项针对12至35岁的镰状细胞病患者的3期、单组、开放标签研究中，结果显示，在进行了充分随访以进行评估的30名患者中，29名（97%）至少连续12个月没有发生血管闭塞危象，所有30名患者（100%）至少连续12个月没有因血管闭塞危象住院。这充分说明了Exa-cel在预防镰状细胞病患者血管闭塞危象方面的有效性。

　　在安全性方面，Exa-cel的总体安全性与清髓性白消安预处理和自体HSPC移植的安全性一致，没有发生癌症。然而，尽管现有的数据表明Exa-cel是安全的，但长期安全性仍需进一步观察和研究，特别是关于基因编辑可能引起的“脱靶”效应，即意外的编辑错误可能错过DNA中的标记，并可能导致长期的健康问题。

　　总的来说，Exa-cel为严重镰状细胞病患者提供了新的治疗选择，其临床效果显著，安全性良好。然而，对于任何新的治疗方法，都需要进行长期、大规模的研究来全面评估其疗效和安全性。因此，尽管Exa-cel已经显示出令人鼓舞的结果，但仍需要更多的研究来确认其长期效果和可能的风险。

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