托沃拉非尼（Ojemda）治疗儿童低级别胶质瘤获FDA加速批准，效果怎么样

　　2024年4月23日，美国食品和药物管理局（FDA）宣布加速批准托沃拉非尼（Ojemda）用于治疗6个月及以上患有复发或难治性儿童低级别胶质瘤（LGG）的患者，这些患者携带BRAF融合或重排，或BRAF V600突变。这是FDA首次批准一种全身疗法用于治疗这类携带BRAF改变的儿科LGG患者。

　　托沃拉非尼是一款口服的、具有高选择性的II型RAF激酶抑制剂，针对MAPK信号通路中的关键酶，能有效抑制携带BRAF融合或BRAF V600突变的肿瘤的生长，并具有大脑渗透性。此次加速批准基于FIREFLY-1（NCT04775485）试验的结果，这是一项多中心、开放标签、单组研究，评估了托沃拉非尼在BRAF改变的复发或难治性儿童LGG患者中的疗效。

　　在FIREFLY-1试验中，76名入组患者的总体缓解率（ORR）为51%，中位缓解持续时间为13.8个月。主要的不良反应包括皮疹、发色改变、疲劳、病毒感染、呕吐等。托沃拉非尼的推荐剂量为基于体表面积（BSA）的380 mg/㎡，每周口服一次（最大推荐剂量为600 mg，每周口服一次）。

　　FDA的加速批准是基于该药物的疗效证据，而继续批准可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证和描述。托沃拉非尼的批准为患有复发或难治性BRAF改变的儿童低级别胶质瘤的患者提供了新的治疗选择，有望改善这些患者的预后和生活质量。

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