司美替尼Selumetinib对1型神经纤维瘤病儿科患者的皮肤病学影响

　　丛状神经纤维瘤（pNF）是起源于施万细胞的良性肿瘤，它给1型神经纤维瘤病（NF1）患者带来诸多问题，如疼痛、容貌毁损、器官受压及潜在的恶变风险。司美替尼（Selumetinib），作为MEK1/2抑制剂，在治疗无法手术的pNF方面展现出显著疗效，临床试验已证实其能缩减肿瘤大小并改善患者的主观感受。然而，治疗过程中的皮肤毒性可能影响患者生活质量和治疗依从性。因此，全面评估这些影响对于有效管理治疗至关重要。

　　我们对患有有症状且无法手术的pNF的儿科NF1患者进行了司美替尼（Selumetinib）治疗。入选标准严格，包括显著的发病率、pNF直径超过3厘米或无法手术，以及体能状态评分高于70%。我们通过全面的血液学、肝脏、肺部和心脏评估，为患者建立了健康基线。患者按照25mg/m²的剂量，每日两次口服司美替尼，持续两年，除非出现需要调整的反应。我们根据CTCAE v5.0标准记录皮肤不良事件（AE）并按严重程度分级，每三到六个月评估一次。同时，我们系统地记录了治疗对患者症状和pNF大小的影响，并对需要手术的患者的组织病理学特征进行了活检分析。

　　研究共纳入20名患者，治疗开始时的平均年龄为11.6岁。所有患者均出现至少一种皮肤副作用，中位数为两种。其中，干燥症、甲沟炎和痤疮样皮疹最为常见。值得注意的是，青春期前的个体更易患干燥症。痤疮样皮疹在老年患者以及皮肤光型II和III的患者中发生率较高。成功的治疗需要个性化的策略，如使用克林霉素治疗痤疮样皮疹和外用药物治疗甲沟炎。此外，我们还观察到头发出现异常，包括颜色变化和稀疏，其中女性患者出现头发稀疏的风险更高。甲沟炎带来了不小的挑战，需要采取多种干预措施，甚至包括手术方法。AE导致20%的患者暂停治疗，在75%的患者中观察到肿瘤反弹现象。

　　根据我们的研究经验，成功治疗司美替尼（Selumetinib）诱发的皮肤AE需要个性化的策略，必要时还需手术治疗。AE可能间接导致治疗暂停，从而引起pNF再生。因此，我们强调有效解决皮肤反应对于儿科患者有效的司美替尼（Selumetinib）管理具有关键作用。

　　司美替尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。