XOLREMDI/mavorixafor介绍

　　XOLREMDI（mavorixafor）是一种口服疗法，适用于治疗12岁及以上的疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓缺乏症（WHIM）综合征患者。

　　XOLREMDI是一种选择性CXC趋化因子受体4（CXCR4）拮抗剂，通过阻断CXCR4受体发挥作用。

　　该药物于2018年被美国FDA指定为治疗WHIM综合征的孤儿药，欧盟委员会也于2019年7月授予其孤儿药地位。

　　根据关键的4WHIM III期临床试验结果，FDA于2024年4月批准XOLREMDI用于治疗WHIM综合征。

　　XOLREMDI为不透明硬明胶口服胶囊，胶囊体为白色，胶囊帽为浅蓝色，每粒含有100毫克mavorixafor。

　　在WHIM综合征患者中，CXCR4受体基因的功能获得性突变会增强CXCL12的反应性，导致白细胞滞留在骨髓中。Mavorixafor通过降低野生型和突变型CXCR4变体对CXCL12的反应，从而改善中性粒细胞和淋巴细胞进入外周循环的动员。简单来说，它通过针对CXCR4通路功能障碍（WHIM综合征的根本原因）来增加循环中的成熟中性粒细胞和淋巴细胞数量。

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