XOLREMDI /mavorixafor的用途与作用机制

　　XOLREMDI (mavorixafor) 是一种突破性的每日一次口服疗法，适用于治疗 12 岁及以上患者的疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓缺乏症 (WHIM) 综合征（一种罕见的免疫缺陷性疾病）。

　　XOLREMDI 是一种选择性CXC趋化因子受体4（CXCR4）拮抗剂。它通过针对 CXCR4 通路功能障碍（WHIM 综合征的根本原因）来增加循环成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量。

　　2018年，美国食品和药物管理局（FDA）将mavorixafor指定为治疗WHIM综合征的孤儿药，而欧盟委员会则于2019年7月授予该药物孤儿药地位。

　　根据关键的 4WHIM III 期临床试验的结果， FDA 于 2024 年 4 月批准 XOLREMDI 用于治疗 WHIM 综合征。

　　XOLREMDI为不透明硬明胶口服胶囊，具有白色胶囊体和浅蓝色胶囊，含有 100 毫克 mavorixafor。

　　XOLREMDI的作用机制

　　XOLREMDI是一流的、口服生物可利用的小分子 CXCR4 拮抗剂，通过阻断 CXCR4 受体发挥作用，特别是通过配体基质衍生因子-1α/CXC 趋化因子配体 12 (SDF-1α/CXCL12) 抑制其激活，参与白细胞运输和归巢。

　　在 WHIM 综合征患者中，CXCR4 受体基因的功能获得性突变增强了 CXCL12 反应性，导致白细胞滞留在骨髓中。 Mavorixafor 的作用是降低野生型和突变型 CXCR4 变体对 CXCL12 的反应，从而改善中性粒细胞和淋巴细胞进入外周循环的动员。

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