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NICE推荐Vyndaqel/tafamidis治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病时间：2024-05-21 Vyndaqel(tafamidis)已被国家健康与护理卓越研究所(NICE)推荐用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)，这是一种罕见的心脏病。
该药物被特别推荐用于患有野生型或遗传性病症的成人，并且现在是第一个通过NHS提供的ATTR-CM疗法。 在ATTR-CM中，通常在血液中循环的转甲状腺素蛋白变得畸形并积聚在身体的各个部位，包括心脏。随着时间的推移，这会导致心肌僵硬，最终导致心力衰竭。 未经治疗的ATTR-CM患者的中位预期寿命约为诊断后2至3.5年，之前对该疾病的治疗选择主要集中于症状管理和支持性护理。 Vyndaqel是每日一次的胶囊，其作用是减缓TTR的积累，在临床试验中与安慰剂相比，可显着降低死亡和ATTR-CM相关住院的风险。 “海得康”一直紧密跟踪国际新药的最新进展，并致力于为国内患者提供关于全球已上市药品的专业咨询服务。如果需要更多的信息，请拨打我们的医学顾问电话：400-001-9769，或添加海得康官方微信：15600654560，我们的专业团队会为提供详细的咨询。
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