FDA对Altuviiio标签更新为A型血友病儿童提供了一种新的、更方便和有效的治疗选择

　　FDA对赛诺菲和Sobi的Altuviiio标签的更新，标志着A型血友病儿童治疗领域的一个重要进展。

　　A型血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，患者因缺乏足够的功能性因子VIII蛋白而无法正常凝结血液，导致外部出血、瘀伤和关节出血等症状。

　　Altuviiio旨在通过其长半衰期（比标准和延长半衰期因子VIII产品长四倍）来延长出血保护，并允许每周给药。这一特点对于需要频繁治疗的患者来说，极大地提高了治疗的便利性和依从性。

　　新更新的标签包含来自A型血友病儿童3期研究的新儿科数据。这些数据显示，每周一次服用Altuviiio可以为患有遗传性疾病的12岁以下儿童提供高效的出血保护。

　　Altuviiio在治疗中达到了安全性的主要终点，未检测到因子VIII抑制剂的发展。此外，关键次要终点包括72名患者的平均年化出血率（ABR）为0.6，中位ABR为0.0。这些数据表明Altuviiio在儿科患者中的安全性和有效性都得到了很好的验证。

　　与在12岁及以上人群中评估Altuviiio的XTEND-1试验相比，该治疗显示出相似的安全性。在儿科患者中，没有报告新的严重过敏反应、过敏反应、栓塞、血栓或不良事件。

　　FDA最初于2022年5月授予Altuviiio突破性治疗指定，并于2023年2月批准其用于治疗A型血友病成人和儿童。这一决定是基于XTEND-1 3期研究的结果，该研究表明Altuviiio在疗效上优于先前的因子预防治疗。

　　总的来说，FDA对Altuviiio标签的更新为A型血友病儿童提供了一种新的、更为方便和有效的治疗选择，这将极大地提高患者的生活质量并降低治疗负担。

　　海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，更多问题，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。

　　【友情提示：本文仅作为参考意见。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。图片侵权，请联系删除。】