安罗替尼在治疗转移性进展性嗜铬细胞瘤和副神经节瘤中的真实世界效果

　　嗜铬细胞瘤（PCC）和副神经节瘤（PGL）（统称为PPGL）是一种罕见的、血管丰富的神经内分泌肿瘤，其治疗颇具挑战性。本研究的主要目的是评估多酪氨酸激酶抑制剂安罗替尼在治疗局部晚期或转移性（LA/M）PPGL中的疗效与安全性。

　　研究共纳入了37名符合条件的、患有不可切除或进行性LA/M PPGL的患者。其中，27名患者接受了治疗方案：19名患者使用安罗替尼单药治疗，8名患者则采用安罗替尼联合放射性核素治疗，包括肽受体放射性核素治疗（PRRT）和碘131间碘苄基胍（131I-MIBG）。研究的主要观察指标包括客观缓解率（ORR）——即部分缓解（PR）或完全缓解（CR）的比例，以及疾病控制率——即达到PR、CR或疾病稳定（SD）的患者比例。次要观察指标则是无进展生存期（PFS）、缓解持续时间以及药物的安全性。

　　在对27名患者的疗效进行评估后，我们发现ORR达到了44.44%（95%置信区间：24.4%-64.5%），而疾病控制率高达96.29%（95%置信区间：88.7%-100%）。具体来说，有12名患者（44.44%）达到了PR，14名患者（51.85%）达到了SD。中位PFS为25.2个月（95%置信区间：17.2个月至未达到）。值得注意的是，接受安罗替尼单药治疗的患者组其PFS相较于接受安罗替尼联合放射性核素治疗的患者组要短（P = .2）。在研究过程中，未观察到与治疗相关的严重不良反应。

　　综上所述，安罗替尼无论是作为单药治疗还是与放射性核素治疗联合使用，在治疗LA/M PCC和PGL中都展现出了良好的疗效和安全性。

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