普纳替尼Ponatinib和博纳吐莫单抗联合治疗费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病

　　普纳替尼Ponatinib和博纳吐莫单抗已被证明是费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病患者的有效治疗方法，且它们的联合使用可能成为一种具有前景的治疗选择。

　　一项研究纳入了18岁或以上新诊断、复发或难治性Ph+急性淋巴细胞白血病，或处于淋巴母细胞期的慢性粒细胞白血病患者。入选标准包括ECOG体力状态为2级或以下，总胆红素浓度不超过正常上限（ULN）的两倍（≤2.4 mg/dL），丙氨酸转氨酶和天冬氨酸转氨酶浓度不超过ULN的3倍，以及血清脂肪酶和淀粉酶浓度不超过ULN的三倍。治疗方案为口服普纳替尼Ponatinib30mg，联合24小时内连续静脉注射博纳吐莫单抗28μg（每个周期28天），最多进行5个42天的周期，随后进行普纳替尼Ponatinib单药治疗。此外，患者接受12剂鞘内化疗作为中枢神经系统（CNS）预防。主要终点是新诊断疾病患者的完全分子缓解（定义为通过PCR检测不到BCR-ABL1转录物，灵敏度为0.01%），以及复发或难治性疾病或淋巴样急变期慢性粒细胞白血病患者的总体缓解。

　　在72名接受评估的患者中，有60名（83%）入组并接受了普纳替尼Ponatinib和博纳吐莫单抗的治疗。其中，40名（67%）患者新诊断为Ph+急性淋巴细胞白血病，14名（23%）患者患有复发性或难治性Ph+急性淋巴细胞白血病，6名（10%）患者处于淋巴母细胞期的慢性粒细胞白血病。

　　整个队列的中位随访时间为16个月（IQR 11-24）。在新诊断的Ph+急性淋巴细胞白血病患者中，38名可评估患者中有33名（87%）实现了完全分子缓解。在13名可评估的复发性或难治性Ph+急性淋巴细胞白血病患者中，有12名（92%）获得了总体缓解，其中11名（79%）实现了完全分子反应。在6名处于淋巴母细胞期的慢性粒细胞白血病患者中，有5名（83%）出现了总体缓解，其中2人（33%）实现了完全分子反应。

　　超过5%的患者发生的最常见的3-4级不良事件包括感染（22名[37%]患者）、淀粉酶或脂肪酶浓度升高（5名[8%]患者）、丙氨酸转氨酶或天冬氨酸转氨酶浓度升高（4名[7%]患者）、疼痛（4名[7%]患者）和高血压（4名[7%]患者）。1名（2%）患者因震颤而停用博纳吐莫单抗。3名（5%）患者因脑血管缺血、门静脉血栓形成、继发性停药和冠状动脉狭窄而停药。未观察到与治疗相关的死亡事件。

　　普纳替尼Ponatinib和博纳吐莫单抗的免化疗组合在新诊断和复发或难治性Ph+急性淋巴细胞白血病患者中产生了较高的完全分子缓解率。这使得新诊断的Ph+急性淋巴细胞白血病患者可以免受化疗相关的毒性，并且无需在第一反应中进行同种异体造血干细胞移植。

　　普纳替尼仿制药已在孟加拉上市，如需购药，可出国就医。海得康专注正规海外医疗，帮助中国患者搭建海外医药桥梁！更多药品资讯，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

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