瑞派替尼Ripretinib治疗携带异质KIT/PDGFRA突变的晚期胃肠道间质瘤的效果研究

　　大多数胃肠道间质瘤（GIST）患者的KIT/PDGFRA基因存在激活突变，并且对酪氨酸激酶抑制剂（TKI）有初始反应。然而，二次突变的获得会导致疾病变得难治或复发。近期，一项研究深入描述了晚期胃肠道间质瘤患者肿瘤的基因组异质性，并特别评估了瑞派替尼Ripretinib在KIT/PDGFRA突变亚组中的治疗效果。

　　在这项研究中，研究人员在患者入组前收集了肿瘤组织和液体活检样本，用于捕获循环肿瘤DNA，并使用新一代测序技术进行测序。根据KIT/PDGFRA的突变情况，研究人员确定了不同的亚组，并评估了临床结果与KIT/PDGFRA突变状态之间的相关性。

　　总体而言，共有129名患者参与了这项研究，其中85名患者接受了瑞派替尼Ripretinib 150mg每日一次的治疗，而44名患者则接受了安慰剂治疗。通过组织和液体活检的联合检测，研究人员发现最常见的主要突变亚组是KIT外显子11（在瑞派替尼Ripretinib治疗组中占61.2%，在安慰剂组中占77.3%）和KIT外显子9（在瑞派替尼Ripretinib治疗组中占18.8%，在安慰剂组中占15.9%）。

　　无论突变状态如何，接受瑞派替尼Ripretinib治疗的患者都表现出了与安慰剂相比的无进展生存期（PFS）获益（HR 0.16）。在Kaplan-Meier PFS分析中，所有评估的亚组（包括外显子11、外显子9、外显子13和外显子17）都显示出了显著的PFS获益（P值均小于0.0001或0.0023）。即使在肿瘤组织具有野生型KIT/PDGFRA的患者中，瑞派替尼Ripretinib组的PFS也为2至23个月，而安慰剂组仅为0.9至10.1个月。

　　综上所述，瑞派替尼Ripretinib在晚期胃肠道间质瘤患者的突变亚组中展现出了具有临床意义的活性。这表明瑞派替尼Ripretinib能够抑制既往接受过三种或更多TKI治疗的晚期胃肠道间质瘤患者的广泛KIT/PDGFRA突变。

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