阿伐替尼对既往治疗的晚期系统性肥大细胞增多症患者的疗效与安全性分析

　　晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）是一种罕见的骨髓肿瘤，其中90%以上的患者由KIT D816V突变驱动。阿伐替尼（Avapritinib）是一种有效且高选择性的D816V突变KIT抑制剂。根据EXPLORER研究的数据，美国食品和药物管理局已批准其用于治疗患有AdvSM的成人患者，无论其先前的治疗情况如何。同时，欧洲药品管理局也批准其用于治疗既往接受过全身治疗的患者。

　　本研究对既往接受过至少一种全身治疗的患者的最新疗效和安全性进行了汇总分析。在可评估疗效的患者中（n=31），总体缓解率达到了71%（95%置信区间：52%至86%；22/31），其中完全缓解（CR）或CR伴外周血计数部分恢复（CRh）的患者占19%（6/31）。中位缓解时间为2.3个月，中位CR/CRh时间为7.4个月，而中位缓解持续时间（DOR）尚未达到。值得注意的是，大多数患者的骨髓肥大细胞浸润（89%）、KIT D816V变异等位基因分数（66%）、血清类胰蛋白酶（89%）减少了≥50%，脾脏大小（70%）减少了≥35%。中位总生存期（OS）尚未达到（中位随访时间为17.7个月）。

　　阿伐替尼对所有AdvSM亚型均显示出疗效，无论患者先前接受的治疗数量/类型或预后不良的体细胞突变如何。94%的患者观察到与治疗相关的不良事件（TRAE），其中最常见的是1/2级；57%的TRAE至少为3级。然而，81%的患者在6个月后仍继续接受治疗，表明阿伐替尼的耐受性良好。

　　综上所述，对于既往接受过全身治疗的AdvSM成人患者来说，阿伐替尼通常耐受性良好，且无论之前的全身治疗如何，其缓解率都很高。

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