阿伐替尼与最佳可用疗法治疗晚期系统性肥大细胞增多症的疗效对比

　　晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）是一种罕见的骨髓肿瘤，通常与较差的总生存期（OS）相关。近期，一项研究对比了接受阿伐替尼（Avapritinib）治疗的晚期系统性肥大细胞增多症患者（N=176）与接受最佳可用疗法（BAT）治疗的患者（N=141）的疗效。

　　研究结果显示，与BAT队列相比，阿伐替尼队列展现出了显著更高的生存率。调整后的风险比（HR）为0.48（95%置信区间（CI）：0.29, 0.79；p=0.004），表明阿伐替尼治疗的患者生存率明显优于接受最佳可用疗法的患者。同时，阿伐替尼队列的无进展生存期（DOT）也显著更长，HR为0.36（95% CI：0.26, 0.51；p<0.001）。

　　此外，研究还发现阿伐替尼队列中血清类胰蛋白酶水平最大降低百分比的平均差异高出60.3%（95% CI：-72.8, -47.9；p<0.001），进一步证明了阿伐替尼在降低血清类胰蛋白酶水平方面的显著疗效。

　　尽管缺乏阿伐替尼与BAT之间的随机对照试验，但这项研究为阿伐替尼治疗晚期系统性肥大细胞增多症的疗效提供了重要的临床见解。这些结果提示阿伐替尼可能是一种有效的治疗选择，有望改善晚期系统性肥大细胞增多症患者的生存状况。

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