瑞派替尼治疗转移性胃肠道间质瘤患者

　　基于关键的INVICTUS III期研究，瑞派替尼（Ripretinib）最近被批准用于对伊马替尼、舒尼替尼和瑞格非尼耐药的晚期胃肠道间质瘤（GIST）的四线靶向治疗。INVICTUS研究表明，在85名晚期转移性胃肠道间质瘤患者中，与安慰剂相比，瑞派替尼显著改善了中位无进展生存期（PFS）6.3个月，总生存期（OS）延长了15.1个月。然而，关于包括台湾和香港在内的中国人群的治疗结果尚缺乏数据。

　　一项研究评估了瑞派替尼用于晚期/转移性胃肠道间质瘤患者的同情治疗效果和安全性。20名可评估患者接受了瑞派替尼治疗，这些患者均接受过多次治疗的转移性GIST，以评估治疗结果。瑞派替尼的缓解率和临床获益率分别为25%（5/20）和60%（12/20）。在这一同情治疗队列中，中位无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）分别为6.1个月，但OS数据未达到。白蛋白低于3.5和使用瑞派替尼后疾病进展是PFS的两个独立不利因素。20人中有14人（70%）经历过任何级别的不良事件（AE）。脱发是最常见的I至II级不良反应，发生率为55%。III级不良反应包括腹泻、皮疹和贫血，每种不良反应各有一名患者（5%）。

　　在接受过治疗的台湾和香港晚期胃肠道间质瘤患者中，晚期使用瑞派替尼显示出与INVICTUS研究一致的疗效。白蛋白低于3.5和使用瑞派替尼后疾病进展是PFS的两个独立不利因素。瑞派替尼通常是可以耐受的，其中脱发是最常见的不良反应。

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